مستشفى بوسطن للأطفال.
حيث يأتي العالم
للحصول على إجابات.لكن من أين تأتي هذه الإجابات؟لكن من أين تأتي هذه الإجابات؟
نحن بصدد إطلاق مبادرة عالمية لتغيير صحة الأطفال.
نحن نحتاج شركاء أصحاب رؤية ثاقبة, ثاقبة للانضمام إلينا.
كيف نقضي على أمراض الأطفال؟

علاج الأمراض المستعصية
أكثر من 150 مليون طفل يعانون من أمراض نادرة لا علاج لها؛ الأمر الذي سيودي بحياة ما يقرب من ثلث هؤلاء الأطفال قبل سن 5 سنوات. نحن بصدد تغيير ذلك بواسطة طرق علاجات جديدة موجهة.

التعامل مع المجهول
تتشكل الأجيال بفعل ما لا يمكننا إدراكه الآن. نُعد أنظمتنا وأفرادنا لمواجهة تحديات العالم الكبرى القادمة.

أخذ زمام المبادرة
أحدثت مستشفى بوسطن للأطفال تغيرًا في صحة الأطفال بجميع أنحاء العالم. نحن الآن بصدد تحديد مستقبل طب الأطفال.
كيف نقضي على أمراض الأطفال؟
علاج الأمراض المستعصية
أكثر من 150 مليون طفل يعانون من أمراض نادرة لا علاج لها؛ الأمر الذي سيودي بحياة ما يقرب من ثلث هؤلاء الأطفال قبل سن 5 سنوات. نحن بصدد تغيير ذلك بواسطة طرق علاجات جديدة موجهة.
التعامل مع المجهول
تتشكل الأجيال بفعل ما لا يمكننا إدراكه الآن. نُعد أنظمتنا وأفرادنا لمواجهة تحديات العالم الكبرى القادمة.
أخذ زمام المبادرة
أحدثت مستشفى بوسطن للأطفال تغيرًا في صحة الأطفال بجميع أنحاء العالم. نحن الآن بصدد تحديد مستقبل طب الأطفال.
أول من يغير العالم
لقد عالجت مستشفى بوسطن للأطفال أمراض الطفولة أكثر من أي مستشفى
آخر. وسنواصل القيام بذلك، بدعم من شركاء ذوي رؤية مثلك.

1948
أول تقليص لسرطان الدم
كان سيدني فاربر رئيس علم الأمراض في مستشفى بوسطن للأطفال في وقت كان فيه تشخيص سرطان الدم حكمًا بالإعدام. لكن حدسه على أن مضاد الفولات يمكن أن يكون علاجًا لسرطان الدم الليمفاوي الحاد أدى إلى التجارب السريرية الأولى لإظهار أن الدواء يمكن أن يعالج السرطان. ساعد عمل فاربر في تأسيس مجال العلاج الكيميائي، وجلب لنا المستقبل حيث يتم علاج 80 إلى 90 في المئة من الأطفال المصابين بسرطان الدم.

1949
لقاح شلل الأطفال الأول.
كان توماس ويلر ورئيسه، عالم الفيروسات العظيم، جون إندرس، يجربون تجارب بجدري الماء عندما أضاف ويلر فيروس شلل الأطفال إلى قوارير قليلة من المزارع البحثية المتبقية. لم يحدث من قبل أن عمل أحد أكثر من أجل الإنسانية. نما فيروس شلل الأطفال، وفتح الباب لتطوير لقاحات شلل الأطفال. حصل اكتشاف ويلر واندرز و زميلهم فريدريك روبينز على جائزة نوبل، وأدى إلى تزايد في تطوير اللقاحات.

1959
إنقاذ الأطفال المبتسرين
أدركت الدكتورة ماري إيلين أفيري أن الرئتين غير الناضجتين للمبتسرين تفتقران إلى الفاعل بالسطح، وهي مادة رغوية تقلل من التوتر السطحي للأكياس الهوائية للرئتين، مما يمكنها من الانتفاخ مرة أخرى بعد الزفير. ساعدت في تحديد مكونات منشطات السطح، والخلايا التي تنتجها وعندما تتطور في رئة الجنين. كما ألهمت البحث الذي حول اكتشافها إلى علاج. يزدهر الآن ملايين الأطفال المبتسرين بفضل الدكتور أفيري.

1963
اللقاح الاول للحصبة
كلف جون إندرز زميلًا شابًا بعزل الفيروس الذي يسبب الحصبة. لأسابيع، جمع بيبلز عينات الدم من الطلاب المرضى في مدرسة خاصة للبنين بالقرب من بوسطن. قال لكل فرد منهم: "أيها الشاب، أنت تقف على حدود العلم." سلالة الحصبة التي عزلها بيبلز في نهاية المطاف سميت على اسم الصبي الذي قدم دمه الفيروس، ديفيد إدمونستون. لا يزال يُستخدم في لقاحات الحصبة في جميع أنحاء العالم.

1983
أول علاج فعال للخلايا المنجلية
عندما كانت طفلة، كانت كلوديا دي باس تقضي وقتًا في المستشفى أكثر من المدرسة بسبب مرض الخلايا المنجلية. ولكن بعد ذلك أصبحت أول مريضة بالخلايا المنجلية تأخذ هيدروكسي يوريا، وهو دواء لسرطان الدم دعا إليه ديفيد ناتان رئيس قسم أمراض الدم والأورام في بوسطن للأطفال. لقد غير الدواء حياة كلوديا وحياة المرضى حول العالم. يقود الدكتور ديفيد ويليامز اليوم التجارب السريرية حيث قد يعالج العلاج الجيني مرض الخلايا المنجلية إلى الأبد.

1984
طريقة العلاج الجيني الأصلية
أشعلت فكرة العلاج الجيني الخيال العلمي في الستينيات والسبعينيات. لكن نقل الجينات إلى حيوان حي كان أمر مستعصي على الباحثين. عمل الدكتور ديفيد ويليامز، الرئيس العلمي الأول لمستشفى بوسطن للأطفال، تحت إشراف الدكتور ديفيد ناثان. أجرى وليامز وفريقه تجربة بعد تجربة. وأخيرًا، حددوا الظروف والأساليب المستزرعة لغرس الخلايا الجذعية في الدم بجينات أجنبية، وإنشاء تقنيات العلاج الجيني الأولى.

2001
تصحيح أول جنين بمتلازمة القلب الأيسر ناقص التنسج
تترك متلازمة القلب الأيسر الناقص التنسج (HLHS) الرضع مع غرفة ضخ واحدة وعمر مصاحب بقيود عديدة. لذلك، عندما تم تشخيص طفل جينيفر وهنري ميلر قبل هذه الحالة، تواصلوا مع وين واوريتزكي، مدير برنامج أمراض القلب للجنين. اقترح تويرتزكي حلا جريئا: تصحيح الخلل في الرحم. وُلد جاك ميللر بقلب سليم. كان أول تصحيح ناجح للجنين من متلازمة القلب الأيسر ناقص التنسج. جاك الآن يمارس رياضة ركوب الأمواج ويلعب البيسبول، تمامًا مثل أي مراهق آخر.

اليوم
نحن بصدد تقدم معرفي خلاق للخلية المنجلية، والأمراض النادرة، ونقص المناعة، وأمراض القلب والأوعية الدموية، والتوحد، وآلاف الأمراض والحالات الأخرى، وذلك بفضل الجهات المانحة السخية.
-
1948
أول تقليص لسرطان الدم
-
1949
لقاح شلل الأطفال الأول
-
1959
إنقاذ الأطفال المبتسرين
-
1963
اللقاح الاول للحصبة
-
1983
أول علاج فعال للخلايا المنجلية
-
1984
طريقة العلاج الجيني الأصلية
-
2001
تصحيح أول جنين بمتلازمة القلب الأيسر ناقص التنسج
-
اليوم
2 حائزين على جائزة نوبل • 8 فائزون بجائزة لاسكر (نوبل في أمريكا) • 4 زملاء حائزين على "منحة عبقرية "ماك آرثر • 27 باحث / خريج من معهد هوارد هيوز الطبي • عدد أكبر من المعاهد الوطنية للمنح الصحية أكثر من أي مؤسسة طب أطفال

كن شريكاً معنا
إنه موجود دائمًا في الأفق.
الاكتشاف التالي، التقدم المعرفي المفاجئ التالي، العلاج التالي.
تحدث مع فريقنا حول كيف يُمكننا معًا تغيير مستقبل صحة الأطفال.
لأن الشيء الكبير التالي قد يكون مجرد فرصة ينتظرها طفل.
الاكتشافات
RSS Description. Lorem ipsum dolor sit amet.
RSS Post - Publish Date
في الأخبار
Helen's Story
Helen Obando is the youngest person to ever participate in a clinical trial for sickle cell anemia. She hopes the gene therapy she's testing will lead to a cure.
Where the world comes for answers
علاج الأمراض المستعصية
العلاج الموجه: وسيلة التغلب على الأمراض النادرة "المستعصية
الأمراض النادرة ليست نادرة الحدوث
يعاني 350 مليون شخص في جميع أنحاء العالم من أمراض نادرة. الأطفال نصف هذا العدد. ولكي نستوعب الصورة جيدًا، يُشخَّص 400 ألف طفل سنويًا بسرطان الأطفال (وهو مرض نادر في حد ذاته).
كيف نعالج الأمراض المستعصية؟ العلاج الموجه.
نظرًا لأن 80% من الأمراض النادرة تسببها عوامل وراثية، فلا بد من شخصنة طرق العلاج. تحقق وسائل العلاج المُوجَّه، مثل العلاج الجيني، فعالية كبيرة لأنها مخصصة بما يناسب كل مريض على حِدة. ثمة حاجة إلى مزيد من الدعم للاستفادة مما تعد به هذه الوسائل وجعل علم الجينوم جزءًا من الرعاية الصحية الروتينية. قد تغير هذه الاستثمارات مستقبل الملايين.
الآثار المتلاحقة: تغيير حياة الناس على مستوى العالم
أولى خطوات مستشفى بوسطن للأطفال في علاج أمراض الأطفال النادرة والمعقدة ليس لها مثيل. قبل أربعين عامًا، أظهر خبراؤنا أن الفيروس غير الضار قد ينقل نسخة من الجين المُصحَّح إلى الخلايا، ويعتبر ذلك أساس العلاج الجيني. لم نتوقف أبدًا عن المُضيّ قُدُمًا:
عام 2010: عالجنا اضطرابًا مناعيًا حادًا يُطلق عليه "مرض طفل الفقاعة"، بواسطة العلاج الجيني، كما أن هناك وسيلة جديد للعلاج الجيني لهذا المرض قيد التجربة.
عام 2013: أطلقنا بروتوكولًا عالميًا جديدًا للعلاج الجيني لحثل الكظر وبيضاء الدماغ (ALD).

عام 2018: بدأنا في تنفيذ تجربة غير مسبوقة للعلاج الجيني على أول مريض، والذي كان مصابًا بمرض الخلايا المنجلية، وتعد هذه التجربة بمثابة علاج محتمل للأطفال مثل لاماركوس (موجود في الصورة). جميع المرضى في التجربة يتمتعون حاليًا بصحة جيدة ولا يعانون من أي أعراض.
واليوم نحن على وشك تقديم وسيلة مبتكرة للعلاج الجيني لعلاج مرض فقر دم دياموند - بلاكفان.
في الوقت الحالي عالج برنامجنا الخاص بالعلاج الجيني مرضى من 20 دولة من خلال 19 تجربة سريرية للعلاج الجيني. نُحرز تقدُّمًا يوميًا، بما في ذلك إصدار أبحاث جديدة باستخدام وسيلتي تحرير الجينات وإسكات الجينات.
تتصدى شراكتنا الدولية الموجهة الخاصة بصحة الأطفال (International Precision Child Health Partnership) بالتعاون مع ثلاث مؤسسات عالمية أخرى عبر ثلاث قارات، تتصدى للتحديات الرئيسة الخاصة بصحة الأطفال، الأمر الذي يعد بمثابة أول تعاون عالمي رئيس بين مستشفيات الأطفال بخصوص علم الجينوم وصحة الأطفال.
قامت مبادرتنا الخاصة بمجموعات الأمراض النادرة للأطفال (Children's Rare Disease Cohorts Initiative) بتحديد تسلسل الحمض النووي لأكثر من 7,000 مريض يعانون وأفراد أسرهم من أمراض نادرة، الأمر الذي كشف عن طفرات مستحدثة لتطوير طرق علاج جديدة موجهة وربط المرضى بالتجارب السريرية.
لا تزال هناك احتياجات مُلِحَّة
تموِّل المعاهد الوطنية للصحة (National Institutes of Health) حاليًا 6% فقط من الطلبات، ويتخذ هذا المجال شكلاً تنافسيًا بصورة متزايدة.
سيمكن الدعم الخيري من إنشاء منصة بحثية قوية للغاية والتي يمكنها تقديم:
- مجموعة ضخمة من البيانات الجينية لتحديد الأسباب غير المعروفة للمرض.
- قوة حوسبية أكبر لصالح تحليل المعلوماتية الحيوية ولاكتشاف الأدوية آليًا.
- الدعم لإحضار أجهزة طبية جديدة للمرضى.
- مبادرات بحثية انتقالية وتجارب سريرية أقوى للوصول بالعلاجات الجديدة إلى الأهداف المنشودة.
لدينا الخطة وفريق العمل والوعي والأفكار لتغيير حياة الناس على مستوى العالم. كلنا بحاجة إليك.
التعامل مع المجهول
الطرق المُثلى للتنبؤ بالأحداث المستقبلية وإنقاذ حياة الناس

غالبًا ما يتخذ الأطباء ومسؤولو الصحة العامة والمرضى في جميع أنحاء العالم القرارات "بغير هدى".
يتوجب عليهم يوميًا اتخاذ قرارات صحية حاسمة دون توفر المعلومات اللازمة. يمكننا حقًا فهم الأمراض واتخاذ قرارات مدروسة حول الطرق المُثلى لعلاجها والوقاية منها، وذلك من خلال استغلال البيانات الحيوية.
إن الموارد شحيحة.
أظهر مرض (COVID-19) مدى سرعة اكتمال سعة المستشفيات واستنزاف الموارد بشدة. ستؤدي زيادة توافر مقدمي الخدمة والتدريب إلى تمكين أنظمة الرعاية الصحية من التعامل بشكل أفضل مع الطفرات المفاجئة ومساعدة المناطق والأسر التي هي في أمسّ الحاجة إلى المساعدة.
ثمة أزمة أخرى ستظهر.
حتى في الوقت الذي نكافح فيه للتصدي للتأثير المدمر لهذا الوباء الراهن، فإن هناك شيء آخر يلوح في الأفق. الاستعداد أمر ضروري للغاية. فعند امتلاك الأدوات اللازمة للتنبؤ بالأزمات الصحية وتأهُّب الخبراء للاستجابة يعني تنفيذ أسرع لإستراتيجيات الصحة العامة.
الآثار المتلاحقة: تغيير حياة الناس على مستوى العالم
لماذا تتشارك منظمة الصحة العالمية ومراكز السيطرة على الأمراض والوقاية منها وهيئات أخرى عديدة مع مستشفى بوسطن للأطفال؟ لقد عملنا على حل الأزمات المتعلقة بالصحة العامة منذ أكثر من قرن — مثل شلل الأطفال والحصبة والإيبولا. واليوم نحن على أعتاب تعزيز المناعة ضد مرض (COVID-19) لدى كبار السن وتوفير اللقاحات ضد السرطان والجرعات الزائدة من المواد الأفيونية.
الأهم من ذلك، نقدم الخبرة اللازمة من أجل:
- التوجيه والإرشاد بكيفية التصدي للأوبئة وأزمات الصحة العقلية والسمنة والتنمر والعديد من القضايا الرئيسة الأخرى التي تؤثر على الأطفال.
- زيادة إمكانية الحصول على رعاية للحالات الحرجة للأطفال والأسر، بالإضافة إلى توعية صحية لمقدمي الرعاية في جميع أنحاء العالم.
- دعم حماية صحة وسلامة الأطفال والأسر في كل مكان.
تجمع منصة HealthMap الآلية الخاصة بنا البيانات من جميع أنحاء العالم وتتحقق منها وتُوفر الإحالات المرجعية. تتمثل أهم الاستنتاجات لدى منصة HealthMap في إبلاغ صانعي القرار في الوقت الفعلي، بما في ذلك منظمة الصحة العالمية ومراكز السيطرة على الأمراض .
يقسِّم برنامج المعلوماتية الصحية الحاسوبية لدينا (Computational Health Informatics Program, CHIP) صوامع المعلومات، مما يتيح المشاركة الآمنة للمعلومات السريرية الهامة بين أنظمة الرعاية الصحية. يغير برنامج CHIP طريقة تشخيص الأطباء للمرضى وعلاجهم ويدعم الأفكار والإستراتيجيات المتعلقة بالقضايا الصحية الرئيسة.
أُنشِئت منصة OPENPediatrics في مستشفى بوستن للأطفال واستُخدِمت في كل بلد وإقليم حول العالم، حيث توفر تدريبًا مفتوحًا عبر الإنترنت مدعومًا بالأدلة يساعد في سد الفجوات الموجودة في الوعي الصحي ويحسن من مستوى الرعاية.
لا تزال هناك احتياجات مُلِحَّة
تسبب مرض (COVID-19) في تضخيم المشاكل في أنظمة الرعاية الصحية حول العالم.
بإمكاننا الصمود في وجه أزمات الوقت الراهن، مع الاستعداد لما سنواجهه في المستقبل، من خلال:
- تعزيز منصات المعلوماتية الطبية الحيوية وأنظمة المراقبة والذكاء الاصطناعي من أجل التصدي الفعَّال لتفشي الأمراض.
- دعم الأطفال الذين يعانون من الصدمات النفسية، بما في ذلك فقدان أحد الوالدين جراء المرض أو العنف. يعيش ما يقرب من ربع أطفال العالم في مناطق منكوبة بالصراعات أو الكوارث. يمكن للخدمات الحيوية أن تحد من قابلية التعرض للأمراض وتحسِّن القدرة على الصمود.
- توفير ما هو ضروري من التدريب والتعليم للعاملين في مجال الرعاية الصحية.
ما نفعله اليوم سيلقي بظلاله على نتائج الغد. انضم إلينا.
أخذ زمام المبادرة
منذ ما يربو على 150 عامًا، عالجت مستشفى بوسطن للأطفال حالات مصابة بأمراض الطفولة أكثر من أي مستشفى آخر. حاليًا يتولى الخبراء في مستشفى بوسطن للأطفال ما يلي:
- تنفيذ أكبر مشروع بحثي فيالعالم في مستشفى للأطفال، مع 3,300 موظف علمي.
- توفير 264 برنامجًا سريريًا متخصصًا، مع ما يقرب من 1,700 مريض مسجلين في تجارب سريرية فعَّالة.
- رعاية المرضى في أكثر من 1.2 مليون زيارة سريرية كل عام.
- دعم الأسر القادمة إلى بوسطن من أكثر من 100 دولة.
- تنفيذ البرنامج التدريبي الأكبر والأكثر تنافسية في طب الأطفال.
- النشر أكثر من أي مستشفى أطفال آخر.
- العمل بلا كلل لتقديم حلول لأصعب التحديات المتعلقة بصحة الأطفال.

الآثار المتلاحقة: تغيير حياة الناس على مستوى العالم
إن الاكتشافات الرائدة في مستشفى بوسطن للأطفال تؤثر على الأطفال في جميع أنحاء العالم. فيما يلي بعض الأمثلة التي توضح كيفية استمرارنا في قيادة الركب نحو تحقيق الإنجازات التي تغير مسار الطب:
- توصَّل خبراء مستشفى بوسطن للأطفال إلى سبب إصابة الرئة لدى الأطفال المبتسرين، مما أثمر عن اكتشاف علاج أنقذ حياة أكثر من 800,000 شخص في جميع أنحاء العالم. في الوقت الحالي، نحن على وشك تقديم طرق علاج بالجينات والخلايا الجذعية التي قد تمنع الحاجة إلى الولادة المبكرة.
- أنشأ خبراء مستشفى بوسطن للأطفال قسم جراحة قلب الأطفال، حيث أجروا أول جراحة قلب مفتوح للأطفال، ثم أول تدخل ناجح للقلب في الرحم. حاليًا أوشك المتخصصون لدينا على الاستغناء عن تكرار جراحات القلب المفتوح من خلال توفير صمامات قلب صناعية وغيرها من الأجهزة الجديدة التي تتمدد مع تقدم الأطفال في العمر.
في مركز الدماغ والعقل والسلوك لدينا (Brain, Mind & Behavior Center)، يعمل الخبراء في علم الأعصاب والطب النفسي والطب التنموي معًا لتغيير طرق البحث والرعاية. تُعد القدرة على التنبؤ بالتوحد في وقت مبكر من عمر 3 أشهر أحد إنجازاتنا العديدة في الآونة الأخيرة.
بدءًا من أولى حالات التعافي من سرطان الدم ووصولاً إلى منع نمو الأوعية الدموية في الأورام، أحدث مركز علاج السرطان واضطرابات الدم (Cancer & Blood Disorders Center) تغييرًا في النتائج لدى العديد من الأطفال. نقدم حاليًا العلاج الذي يعدل الخلايا التائية عند الأطفال من أجل التعرف على الخلايا السرطانية وقتلها.
المصنف رقم #1 في البلاد: ماذا يعني ذلك بالتحديد؟
لمدة ثماني سنوات متتالية، كانت مستشفى بوسطن للأطفال المستشفى الأول في البلاد حسب تصنيف شبكة الإعلام الأمريكية U.S. News & World Report. يعزى الحصول على المركز الأول في التصنيف إلى بيانات تتعلق بمجموعة من المقاييس، وأهمها النتائج. بقاء المرضى على قيد الحياة وانتعاشهم: هذا ما يميزنا، وهو قلب وروح مؤسستنا.
يحدد النتائج أيضًا أكثر من 15,000 متخصص في طب الأطفال حيث يصوتون باختيار المكان الذي سيرسلون إليه الأطفال الأكثر مرضًا وفقًا لتخصصهم. لم نكتفِ في مستشفى بوسطن للأطفال بصدارة التصنيف في جميع التخصصات العشرة؛ بل حققنا المركز الأول في هذه التخصصات أكثر من أي مؤسسة أخرى على مدى ثماني سنوات متتالية.
وهذا هو سبب كوننا وجهة لتقديم الرعاية الدقيقة للأطفال في العالم.
رقم #1 في تمويل معاهد الصحة الوطنية (National Institutes of Health): لماذا؟
أعضاء هيئة التدريس لدينا وأبحاثهم والتزامنا.
منذ عقود مضت، أعطت مستشفى بوسطن للأطفال الأولوية للأبحاث، حيث استقدمت باحثين في معهد هوارد هيوز الطبي (Howard Hughes Medical Institute) — المعيار الذهبي في العلوم الأساسية—أكثر من نظرائنا مجتمعين. ندعم حاليًا بشدة وجود مجموعة كبيرة من العلماء المتألقين على نطاق واسع وبشكل متعمق لهم إنجازات لا مثيل لها.
ومع ذلك، للقضاء على أمراض الطفولة، لا يمكننا الاعتماد على التمويل الحكومي وحده. حيث لا تدعم معاهد الصحة الوطنية العلوم الجريئة المبتدِئة التي تقود نحو الاكتشافات المغيرة للحياة. لذلك نحن بحاجة إليك.
القلب
مداواة عضلة القلب بالميتوكوندريا، واصلاح الثقوب في القلب بالضوء، وعلاج أمراض القلب في الرحم: الابتكار في مواجهة الصعاب المستحيلة. كانت هذه هي ثقافة مركز قلب الأطفال في بوسطن منذ أن أجرينا أول جراحة قلب مفتوح هنا منذ أكثر من 80 عامًا. اليوم، نحن نستخدم العلاجات الوراثية المتقدمة والطب الخلوي والنمذجة الحاسوبية ثلاثية الأبعاد لتحسين الطريقة التي يهتم بها العالم بالقلوب الصغيرة.
قصة فيث
كانت فيث تنتظر مستقبلا" كئيبا"، فقد تم تشخيص فيث وهي في الرحم برتق رئوي. على الرغم من إمكانية إجراء عملية جراحية لها بمجرد ولادتها لاستعادة تدفق الدم إلى رئتيها باستخدام أنبوب اصطناعي يسمى التحويلة. و لكن العلاج كان سيئًا بقدر المرض.
المرضى حديثي الولادة أصحاب التحويلات المزروعة لديهم بعض من أعلى معدلات الوفيات بين الأطفال المصابين بأمراض القلب الخلقية .إن التحويلات المزروعة نفسها جزء من المشكلة لأنها تفتقر إلى الخلايا المتخصصة التي تبطن الأوعية الدموية الحية، وغالبًا ما تؤدي التحويلات إلى تجلط الدم الذي يمكن أن يكون مميتًا بسهولة في مثل هؤلاء المرضى الضعفاء من الناحية الطبية.
طبيب مركز القلب د. ديفيد هوجانسون ، لم يكن راضياً عن هذه الإجابة. سعى بلا هوادة لتحقيق نتائج أفضل لمرضاه، استقر هوجانسون على حل بسيط ببراعة: استخدم وريد الحبل السري الخاص بالطفل لنقل الدم إلى رئتيه.
عندما وُلدت فيث، أجرى هوجانسون عمليتين جريئتين: الأولى استئصال الوريد بعناية من حبلها السري والثانية توصيله لقلبها.
فيث لم يكتب لها البقاء فحسب. بل لقد تحسنت أيضاً. الآن تبلغ من العمر عامين وهي "شعلة نشاط"، وفقاً لوالدتها، حيث تمكنت فيث من أن تعيش حياتها بدون قيود.
مركز بوسطن للأطفال هو المركز الأول في العالم لقلب الأطفال. نقطة فاصلة. عندما يتم إخبار العائلات بأنه لا يوجد شيء آخر يمكن القيام به، فإننا نتخطى الحدود لإيجاد الحلول التى تصبح معيار رعاية الغد.
كن شريكاً معنا. دعونا نعيد كتابة قواعد رعاية قلب الأطفال، من الأشعة إلى طب أمراض القلب إلى جراحة القلب. فيما يلي مثال واحد على الابتكار الذي يحدث كل يوم، بدعم من الجهات المانحة.
الدماغ

إن الدماغ البشري معقد للغاية، أكثر من تعقيد اتصالات النجوم في مجرتنا. فمن التوحد والصرع إلى الزهايمر والسرطان، يسعى علماء الأعصاب لدينا إلى التغلب على أصعب التحديات التي تؤثر على الدماغ والجهاز العصبي المركزي. وهنا، يتعاون الخبراء في أكثر من عشرة تخصصات ليكونوا رواداً في ابتكار أساليب جديدة حقا. هدفهم: حل المشاكل التي تظهر في العيادة.
قصة يعقوب، صرع

كل يوم، يعاني يعقوب من نوبات متعددة. نادراً ما يذهب إلى المدرسة ولا يستطيع ممارسة الرياضة. مثل ثلث مرضى الصرع، لا تستجيب نوبات يعقوب للأدوية الحالية المضادة للصرع. على بعد بضعة صفوف من الأبنية من مختبر نيلسون، تقوم الطبيبة و اخصائية الصحة العامة أنابورنا بودوري مديرة برنامج الصرع الوراثي في بوسطن للأطفال، بفحص نماذج الزرد لمرضى مثل يعقوب الذين لديهم أشكال وراثية من الصرع. من خلال تحديد الأسباب الوراثية للصرع، تعمل بودوري وفريقها لتطوير مناهج مستهدفة جديدة لعلاج الصرع واستعادة الحياة للمرضى وأسرهم. إن الالتزام الراسخ والعمل الجماعي بين الباحثين في المختبرات والأطباء والمتعاونين الأكاديميين والحكوميين والتكنولوجيا الحيوية قد مهد الطريق للتقدم الذي يمكن أن يمنع أو يغير مسار أمراض واضطرابات الدماغ المدمرة. فعلى سبيل المثال:
-
من خلال تعزيز تجديد الأعصاب في الجهاز العصبي المركزي، أظهرنا بوضوح الإنتعاش الوظيفي في نماذج الفئران بعد إصابة الحبل الشوكي أو السكتة الدماغية. الآن، نحن ندرس طرق نقل هذه النتائج للدراسات البشرية.
-
ولقد حددنا خلايا مناعية محددة في الدماغ باعتبارها من المساهمين الرئيسيين في الأمراض التنكسية العصبية، بما في ذلك مرض الزهايمر. والآن، نستخدم الجيل التالي من التسلسل للتمييز بين كيفية عمل هذه الخلايا في بيئات مختلفة والكشف عن طرق لتعطيل تأثيرها.
-
باستخدام المخطط الكهربائي للدماغ EEG، وجدنا أنه يمكن التنبؤ بالتوحد في وقت مبكر من عمر 3 أشهر - قبل ظهور الأعراض السلوكية بوقت طويل. الآن، نقوم بتقييم التدخلات عند الرضع التي يمكن أن تساعد في تغيير مسار الاضطراب.
لا يمكن تغيير مسار اضطرابات الدماغ المعقدة والأمراض التي تؤثر على مدى العمر من دون شركاء البر والإحسان مثلك. يمكنك المساعدة في تطوير البحث العلمي العصبي الذي سيغير ملايين الأرواح، الآن ولسنوات عديدة قادمة.
الأمراض النادرة
الأمراض النادرة ليست نادرة - 175 مليون طفل في جميع أنحاء العالم بينهم واحد. توفى ثالث في سن 5 سنوات. نحن نهدف إلى تغيير ذلك. تعرف على ماسون.
Mason's story

ماسون البالغ من العمر سبع سنوات وعائلته يتوجهون من فرجينيا للعلاج في بوسطن للأطفال. يأتون بسبب الدكتور صنيت أغاروال الرائد في زراعة نخاع العظام "اللطيف"، للمرضى الذين يعانون من خلل التقرن الخلقي (DC) - حالة طبية واحدة في المليون، مما تسبب في تقصير التيلوميرات. مع هذه الأغطية الواقية للكروموسوم "خارج الترتيب"، لا يمكن للخلايا في النهاية أن تنقسم، مما يؤدي إلى مضاعفات تهدد الحياة، مثل فشل الأعضاء والسرطان. تركيبة أغاروال لزرع نخاع العظم بدون العلاج الإشعاعي والكيميائي، تُمكّن مرضى خلل التقرن الخلقي (DC) الضعفاء من تحمل العلاج. تفانيه لا نهاية له، فقد أنشأ عيادة للمرضى المتضررين من خلل التقرن الخلقي (DC) ليتفقدها المتخصصون في مستشفانا.
"إنه حقاً يهتم كثيرًا. تقول والدة ماسون "يمكنني إرسال بريد إلكتروني في أي وقت وفي غضون ساعات سيرد ".
باستخدام مجموعة من الأدوات الرائدة، مثل العلاج الجيني وتسلسل الجينوم الكامل، فإننا نحول الفرضيات الجريئة إلى علاجات منقذة للحياة. في مركز مانتون للأمراض اليتيمة (النادرة)، نكتشف أسرارًا لا تعد ولا تحصى من الأمراض النادرة. تأمل د. فيجاي سانكاران، الذي وجد محرك جزيئي لأنيميا دياموند-بلاكفان، مما يضيء مسار العلاج للمساعدة في تكوين خلايا الدم الناضجة.
أهم مورد لدينا هو مرضانا. لقد انضم العديد من الأشخاص إلى مبادرة مجموعة الأمراض النادرة للأطفال، والتي تم تصميمها لتحديد أهداف جديدة للأدوية من خلال ترتيب تسلسل الجينوم البشري للأشخاص المصابين بأمراض معروفة، الذين لا يستجيبون للعلاج المعتاد، وأسرهم. حتى الآن، تعمقنا في 5,371 أكسوم / جينوم واكتشفنا سلسلة من الطفرات الخفية - البعض منها يستحق المزيد من الدراسة، والبعض الآخر مرشح للعلاج الفوري مع الأدوية الموجودة.
نحن مصممون على تطوير علاجات للحالات الجينية النادرة بمجرد اعتبارها غير قابلة للعلاج. من خلال الاستثمار في أبحاث الأمراض النادرة، يمكنك مساعدتنا في كشف وحل تعقيد أمراض الطفولة وتقديم الأمل في مجال لم يكن موجودًا فيه من قبل.