我们正在启动一项彻底改善儿童健康水平的全球计划。
欢迎有远见的伙伴有远见的伙伴加入我们。
我们如何消除儿童疾病
我们如何消除儿童疾病
治愈不治之症
今天,百万儿童面临着无法治愈的疾病,其中近三分之一活不到 5 岁。我们借助新的靶向疗法来改变这一现状。
预测不可预测之事
如何应对危及单个儿童生命的疾病或者影响数百万居民的疫情?我们正在充分利用数据的力量。
引领前路
波士顿儿童医院改变了全世界儿童的健康状况。现在,我们正在塑造儿科医学的未来。
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Where the world comes for answers
治愈不治之症
借助自然力量来帮助治愈疾病
生物制剂正为无数人带来新的希望。
生物制剂,即模仿自然界中所发现的分子的干预措施,如今正颠覆诸多危重疾病的治疗方法。生物制剂采用精准医学方法来应对引发疾病的根源,其疗效更好,且副作用也更少。该领域发展迅猛,涵盖从基于基因的疗法到预防致命感染的新型疫苗等一系列创新和新兴技术。
将生物制剂从实验室更快转化至临床阶段,有望挽救更多生命。
从初始概念到最终成果,生物制剂可能需要十年时间甚至更久,而许多患儿根本等不了。我们必须加快研发速度,并更快将相关创新推向市场。为此,慈善支持至关重要。
连锁反应:改变全球生命
最有前景的生物制剂之一是基因治疗。最近,美国食品药品监督管理局 (Food and Drug Administration, FDA) 批准了两种用于治疗镰状细胞贫血症的基因疗法,其中一种名为 Casgevy,基于 Boston Children's Hospital 众多科学家数十年的研究成果,可重启胎儿血红蛋白的生成。点击此处阅读这个非凡故事。
我们的基因治疗计划 (Gene Therapy Program) 是全世界规模最大的基因治疗计划之一,涵盖 22 项改变生命的基因治疗临床试验, 为来自世界各地的患者提供治疗。以下只是其中的一小部分亮点:
我们推出了针对肾上腺脑白质营养不良 (Adrenoleukodystrophy, ALD) 的新型国际基因治疗方案。
我们是全国最早提供脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy, SMA) 基因治疗的儿科医院之一。
Boston Children's Hospital 的专家们采用新型基因疗法来治愈名为气泡男孩症 (Bubble Boy Disease) 的严重免疫性疾病。
今天,为帮助更多儿童,我们正加快研发速度,其中包括:
- 攻克肿瘤。在职业生涯的早期阶段,Judy Lieberman, MD, PhD 便已发现,只要将小段 RNA 引入细胞,就可产生足以对抗疾病的强大力量。如今,她正在利用这种方法来对抗多种类型的难治性癌症。
- 预防致命传染病。对于婴幼儿,呼吸道合胞病毒 (Respiratory Syncytial Virus, RSV)、肺炎球菌和 B 型链球菌可能引发致命感染。 Richard Malley, MD 开发出新型疫苗平台,以期保护弱势群体。
- 预防危重并发症。干细胞移植可治愈一些癌症和血液疾病,但也存在很大风险。 Leslie Kean, MD, PhD 开发出一种生物制剂,可预防常见的致命并发症,成为经 FDA 批准首款用于该用途的疗法。
需求迫在眉睫
从我们在基础科学领域的全球领先地位,到我们先锋实验室和专业诊所之间的深度合作,Boston Children's Hospital 正利用生物制剂的力量来拯救生命。当然,我们亦需要与各大合作伙伴携手实施这些干预措施,为无数翘首期盼治愈希望的患者提供帮助。
慈善支持可推动:
- 针对新型生物疗法的突破性研究。
- 收集大量数据,以帮助识别疾病驱动因素并实现靶向治疗。
- 提升关于生物信息学分析和药物发现的计算能力。
- 协助新疗法取得突破的临床试验。
让我们齐心改变全球生命。
预测不可预测之事
预测风险和拯救生命的关键
在全球,医务人员往往是“盲人摸象”。
每一天,他们必须在缺乏重要信息的情况下做出关键健康决策。我们通过分析涵盖大量人口以及个体患者的结果及其他重要数据,真正认识疾病,并通过采取明智策略来解决问题。
最新资讯至关重要。
重症监护室内,儿童的状况可能瞬息万变。传统监测需要临床医生手动跟踪多项指标,从而错失在病情变得严峻之前及时改变治疗对策的机会。我们的系统能够整合多个信
息源,提醒临床医生更快实施挽救生命的干预措施。
预测助力预防。
从个人的严重癫痫发作或紧急心理健康问题,到致命性的全球疾病爆发,均可充分利用大量可用的健康数据,采用新方法来思考如何预防潜在的破坏性状况或事件。
连锁反应:改变全球生命
Boston Children's Hospital 的专家们正引领健康与医疗保健领域的数字化转型风潮。我们与医疗服务提供者、高等院校、政府机构、行业和慈善家展开合作,携手改革个体患者的治疗方式乃至全球健康战略的制定与实施方式。
我们通过多种方式改变生命,其中包括:
- 采用可穿戴设备和数据算法来预测和预防患者的癫痫发作。如今,每 26 人中,就有 1 人饱受此病之苦。
- 分析健康新生儿的详细遗传信息,以确定他们未来罹患致命疾病的可能性。
应用人工智能 (Artificial Intelligence, AI),整合个人和人群层面的海量数据,并提供实时访问,从而为临床医生提供儿童自杀风险相关提醒,并向公共卫生专家通报针对弱势社区的最佳方法。
首创 T3(跟踪、轨迹和触发) 预警系统,并在 100 多家医院部署, 借助人工智能来持续评估和预测重症监护病房 (Intensive Care Unit, ICU) 患者的风险。 临床医生可第一时间接获问题警报,以便及早做出干预。
我们的计算健康信息学计划 (Computational Health Informatics Program, CHIP) 正改变医生诊断和治疗患者的方式,而公共卫生官员亦可据此实现医疗保健系统之间的关键临床信息安全共享,从而解决信息差问题。
我们的 HealthMap 自动化平台可收集、验证和交叉引用传染病数据,实时向世界卫生组织 (World Health Organization)、疾病控制与预防中心 (Centers for Disease Control and Prevention) 及其他关键决策机构通报新出现的疫情相关情况。
需求迫在眉睫
非凡出色的团队、志存高远的领导、前景无限的想法。这些都很重要,但还不够。我们需要专注慈善的合作伙伴。
我们将携手合作,通过以下方式来预测及预防当前和未来的危机:
- 改进疾病或症状的风险检测,以便尽早采取干预措施。
- 投资构建健康信息系统,为临床医生、患者、公共卫生专家和公众提供指导和信息。
- 强化生物医学信息学平台、监测系统和人工智能,确保有效应对疾病爆发,并在流行病爆发之前加以阻止。
我们今天的作为,决定着明天的成果。
引领前路
150 多年来,Boston Children's Hospital 从未局限于小众群体,而是始终致力于改善所有儿童的健康。今天的我们:
- 在一家儿科医院内运营着全世界最大的研究企业。
- 旗下有 1,400 多名哈佛大学教职人员。
- 指导 270 个专业临床项目。
- 每年为超过 120 万临床就诊患者提供护理。
- 为来自 100 多个国家和地区的家庭提供服务。
- 开展规模最大且最具竞争力的儿科领域培训项目。
- 通过不懈努力,为儿童健康领域最严峻的挑战提供解决方案。
连锁反应:改变全球生命
Boston Children's Hospital 的种种突破将影响到全球儿童的福祉。以下是我们如何改变医学的几个示例:
1938 年,我们的专家实施了第一例儿童心内直视手术,开启儿科心脏手术新时代。 现在,我们首创可随着儿童年龄增长而扩张的人工瓣膜,从而减少儿童多次接受心内直视手术的需要。从新生儿单心室心脏修复,到预测手术结果并据此设计新方法的复杂计算模型,Benderson Family Heart Center 的专家们持续引领整个领域。
我们的 Cancer & Blood Disorders Center 提供新型疗法,通过改变儿童的 T 细胞来识别和杀死癌细胞。
我们的 Brain, Mind & Behavior Center 是基础科学与转化神经科学的重要力量源泉,正致力于应对一岁以内自闭症预测、焦虑情绪预防、促进神经再生等挑战。
在美国国立卫生研究院资助机构中排名第一:为什么?
主要源于“我们的优秀人才队伍、他们的卓越研究、我们的坚定承诺”。
几十年前,波士顿儿童医院始终都将研究放在首位,精心招募的霍华德休斯医学研究所的研究人员(这是基础科学领域的黄金标准)比我们同行的总和还要多。现如今,我们以与众不同的广度、深度和突破性进展为众多明星科学家们提供坚定的支持。
然而,要想消除儿童疾病,我们不能单靠政府的资助。NIH 并不支持可以推动改变生活新发现的大胆早期科学。为此,我们需要您的鼎力支持。
Heart
大胆创新,面对不可能客服的挑战,这一直是波士顿儿童医院心脏中心秉持的理念。自 80 多年前我们完成首例心内直视手术到今天利用线粒体治愈心肌,通过光线修补心脏中的孔洞,在妈妈的子宫内治疗孩子的心脏病,我们正在使用先进的基因疗法、细胞治疗和 3D 打印来改善全世界对微小心脏的关爱。
Faith 的故事
Faith 尚未出世就被诊断出患有肺动脉闭锁症,未来堪忧。虽然可在她出生后立即进行手术,使用称为分流管的合成管恢复肺部的血液流动,但这是种高危险的疗法。
在患有先天性心脏病的儿童中,植入分流管的新生儿患者的死亡率最高,而人工分流管本身就是问题的一部分。由于分流管缺乏活血管内部的专门细胞,因此经常会导致血栓,这些血栓对体质脆弱的患者来说很容易致命。
心脏中心医师、David Hoganson 博士对这种疗法并不满意。他坚持不懈地追求为患者提供更好的治疗方式,提出了一个解决方案:使用孩子自己的脐带静脉将血液输送到肺部。
Faith 出生时,Hoganson 博士进行了两次大胆的手术:第一次从脐带上细心分离出静脉,第二次将其连接至她的心脏。
Faith 不仅生存了下来,而且正在健康成长。据她妈妈说,现年两岁的她精力充沛,生活无拘无束。
波士顿儿童医院拥有全球首屈一指的儿科心脏中心。当其它人已无能为力时,我们仍会努力寻求答案。
请与我们合作。让我们透过您的捐赠,重写心脏病学,影像学和心脏外科的治疗规则,让孩子活的更好。
大脑
人类的大脑极其复杂,其中的连接比银河系中的星星还要多。一个孩子拼命想说话,但说不出来. 另一个孩子患有无法控制的癫痫病. 我们如何应对当今最棘手的脑部疾病?从自闭症和癫痫病到阿尔茨海默症和癌症,我们的神经科学家一直在努力攻克影响大脑和中枢神经系统方面最困难的挑战。 在这里,来自十几个学科的专家团队正在合作开创真正新颖的疗法。解决每个问题是他们的目标。
Jacob 的故事,癫痫病
Jacob 癫痫的每天都会发作多次。他很少上学,更无法参加体育运动。与三分之一的癫痫病患者一样,目前的抗癫痫药对 Jacob 的癫痫发作没有药效。 波士顿儿童医院癫痫遗传学计划主任、 Annapurna Poduri 博士正在使用斑马鱼模型研究 Jacob 这样的遗传性癫痫病患者。通过确定癫痫病的遗传原因,Poduri 博士及其团队正努力开发癫痫治疗新方法,让患者及其家人恢复正常生活。
透过科研人员、临床医生、政府和产业界坚定不移的奉献和合作,我们为预防或改善脑部疾病奠定了基础。例如:
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我们在小鼠模型中证明了脊髓损伤或中风后的中枢神经系统神经的再生功能恢复。我们现在正在进行将这些研发成果转化到人体。
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我们确定了大脑中的特定免疫细胞是导致神经退行性疾病(包括阿尔茨海默症)的关键因素。我们现在正使用下一代测序技术来区分这些细胞在不同环境中的运作以及开发降低其影响的方法。
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使用脑电图 (EEG),我们发现自闭症可以在 婴儿3 个月大时就被预测出来,这远远早于自闭症行为症状的出现。我们正在评估哪些婴儿干预措施可以帮助改变这种疾病的发展。
透过您的支持,我们能改变会影响患者一生的复杂脑部疾病。您的帮助加快了我们神经科研的脚步,这将改变数百万人现在和未来的生活。
罕见病
罕见病并不罕见,全世界有 1.75 亿儿童患有这类疾病,三分之一会在 5 岁前死亡。我们致力于改变这一情况。来认识一下 Mason。
Mason's story
七岁的 Mason 及其家人从弗吉尼亚州开车到波士顿儿童医院接受 Suneet Agarwal 博士的治疗。Suneet Agarwal 博士为先天性角化病 (DC) 患者开创了一种“温和的”骨髓移植方法 - 这种极其罕见的遗传性疾病会导致染色体端粒缩短。由于这些保护性的染色体端粒“发生紊乱”,细胞最终无法分裂,导致危及生命的并发症,如器官衰竭和癌症。Agarwal 博士的骨髓移植方案不含放射线和化疗,使体弱的 DC 患者可以接受治疗。他也为受 DC 影响的患者建立了一个诊所,供医院的专家会诊。 “他非常关心病人。我可以随时向他发送电子邮件,他总会在几小时内回复我,”Mason 的妈妈说。
通过运用多种开创性基因疗法和全基因组测序,我们将科学假设转变为挽救生命的疗法。我们的曼顿孤儿疾病研究中心 (Manton Center for Orphan Diseases) 揭开了许多罕见病的谜团。以Vijay Sankaran 博士为例,他发现了先天性再生障碍性贫血的分子驱动因子,阐明了可以帮助成熟血细胞不断形成的治疗途径。
患者是我们最重要的资源。许多患者加入了我们的儿童罕见病群组研究计划,该计划通过对患有已知疾病、对标准治疗无反应的患者及其家人的基因组进行测序,来确定新的药物靶标。迄今为止,我们已经研究了 5,371 个外显子组/基因组,发现了一系列隐藏的突变 - 有些突变值得进一步研究,而另一些有可能透过利用现有药物进行治疗。
我们决心治疗无法治愈的罕见遗传疾病。通过您对罕见病研究的投资,您可以帮助我们进一步了解儿童疾病的复杂性,并为在没有治疗方法的患者提供希望。