我们正在启动一项彻底改善儿童健康水平的全球计划。
欢迎有远见的伙伴有远见的伙伴加入我们。
我们如何消除儿童疾病
我们如何消除儿童疾病
治愈不治之症
超过 1.5 亿儿童患有无法治愈的罕见疾病;不幸的是近三分之一的患儿会在 5 岁之前死亡。我们正在努力通过新的靶向疗法改变这种现状。
应对未知
几代人都将受到我们所未知事物的影响。我们正在努力让相关系统和人们做好迎接世界下一个重大挑战的准备。
引领潮流
波士顿儿童医院改变了全世界儿童的健康状况。现在,我们正在塑造儿科医学的未来。
改变世界的首创工作
波士顿儿童医院治愈的儿童病例数比其他任何医院都要多。
在您的支持下,我们将继续努力。开创未来。

1948
首次缓解白血病
Sidney Farber 博士曾是波士顿儿童医院的病理学主任,在那时期儿童诊断出白血病就等于判了死刑。但 Farber 博士 推测抗叶酸药有可能治愈急性淋巴细胞白血病,这促使他进行了第一批临床试验。Farber 博士利用药物治疗血癌 开启了肿瘤化疗的领域,并带来了一个 80% 至 90% 的白血病儿童都可以治愈的未来。

1949
第一种脊灰疫苗。
Thomas Weller 和他的教授、伟大的病毒学家 John Enders 当时正在进行水痘试验,Weller 将脊灰病毒添加到几瓶剩余的培养基中。脊灰病毒不断增长,为脊灰疫苗的开发打开了大门。这一发现使 Weller、Enders 及其同事 Frederick Robbins 获得了诺贝尔奖,对人类做出巨大的贡献。

1959
挽救早产儿
Mary Ellen Avery 博士发现早产儿的肺部缺乏一种可以降低肺部气囊的表面张力、使气囊在呼气后能够再次膨胀的泡沫状表面活性物质。她助力识别了这种表面活性物质的成分、产生表面活性物质的细胞以及在胎儿肺中发育的时间。她还启发了将她的发现转化为治疗方法的研究。正是由于Avery博士的杰出贡献,现在数百万的早产儿得以茁壮成长。

1963
第一种麻疹疫苗
病毒学家John Enders 让一名年轻助手 Peebles 负责分离引起麻疹的病毒。在几周的时间里,Peebles 从波士顿附近一所私立男校的患病学生那里采集血样。他对每个人说“年轻人,您正站在科学的前沿。”Peebles 最终在男孩 David Edmonston提供的血液中分离出麻疹病毒 ,该病毒株也以 David Edmonston 命名。它现在仍被用在全世界的麻疹疫苗中。

1983
第一次有效的镰状细胞治疗
由于镰状细胞病,Claudia De Pass 小时候在医院的时间比在学校的时间还多。后来她成为第一个服用羟基脲的镰状细胞患者,羟基脲是波士顿儿童医院血液与肿瘤学系主任 David Nathan 提倡的一种血癌药物。这种药物改变了 Claudia以及世界各地患者的生活。如今,David Williams 博士正在领导团队用基因疗法彻底治愈镰状细胞病的临床试验。

1984
开发基因疗法
在六七十年代,基因疗法的想法激发了科学界的想象力。但是将基因转移到动物中是科研人员面临的大挑战。现任波士顿儿童医院首席科学官的 David Williams 博士和他的团队在 David Nathan 博士的指导下,进行了一次又一次的试验。最终,他们确定了将外源基因注入血干细胞的培养条件和方法,从而建立了第一种基因治疗技术。

2001
首次对 HLHS 的胎儿校正
发育不全左心综合征 (HLHS) 让婴儿只有一个泵血腔,导致终生都会受限。因此,当 Jennifer 和 Henry Miller 的婴儿在产前被诊断出患有这种疾病时,他们就与胎儿心脏病学项目负责人 Wayne Tworetzky 取得了联系。Tworetzky 提出了一个在子宫内纠正缺陷的大胆解决方案。Jack Miller 出生时拥有健康的心脏。他是第一个成功接受 HLHS 胎儿校正的患者。Jack 现在可以像其他青少年一样冲浪和打棒球。

今天
得益于慷慨的捐赠者,我们在镰状细胞、罕见病、免疫缺陷、心血管疾病、自闭症以及成千上万种其他疾病和病情方面取得了突破。
-
1948
首次缓解白血病
-
1949
第一种脊灰疫苗。
-
1959
挽救早产儿
-
1963
第一种麻疹疫苗
-
1983
第一次有效的镰状细胞治疗
-
1984
开发基因疗法
-
2001
转化医学
-
今天
2 位诺贝尔奖获得者•8 位拉斯克奖获得者(美国的诺贝尔奖)• 4 位麦克阿瑟“天才奖”研究员•27 位 HHMI 研究者/校友•National Institutes of Health 补助金多于美国任何儿科机构

发现
RSS Description. Lorem ipsum dolor sit amet.
RSS Post - Publish Date
新闻
Helen's Story
Helen Obando is the youngest person to ever participate in a clinical trial for sickle cell anemia. She hopes the gene therapy she's testing will lead to a cure.
Where the world comes for answers
治愈不治之症
精准医疗:战胜“无法治愈”罕见疾病的关键
罕见疾病并不罕见。
全球有 3.5 亿人患有罕见疾病。其中有一半是儿童。从这个角度来看,每年有 40 万儿童被诊断出患有儿科癌症(本身就是一种罕见的疾病)。
我们如何治愈不治之症?采用精准医疗。
由于 80% 的罕见疾病属于遗传性疾病,因此治疗必须采用个性化的治疗方法。基因疗法等精准医疗技术非常有效,因为它们是针对根本原因量身定制的治疗方法。需要更多的支持来实现这些伟大的技术前景,并使基因组学融入常规的医疗保健之中。这些投资可以改变数百万人的未来。
连锁反应:改变全世界人民的命运
波士顿儿童医院在罕见和复杂的儿科疾病方面所作出的众多首创之举可谓无与伦比。四十年前,我们专家的研究表明,有一种无害的病毒可以将经过校正的基因副本传送到细胞之中,这是基因治疗的基础。我们从未停止前进的脚步:
2010 年:我们使用基因疗法已经成功治愈了一种严重的免疫性疾病,即“气泡男孩症”,并且一种针对这种疾病的新型基因疗法正处于试验阶段。
2013 年:我们推出了一项针对肾上腺脑白质营养不良 (ALD) 的新型国际基因治疗方案。

2018 年:我们开始了首位患者进行镰状细胞病的开创性基因治疗试验,该试验现在有望治愈像拉马库斯(如图)这样的儿童。试验中的所有患者目前都很健康且并无症状。
现如今,我们即将为戴-布二氏貧血提供一种创新的基因治疗方法。
我们的基因治疗计划现已通过 19 项基因治疗临床试验治疗了来自 20 个国家/地区的患者。每天都有新进展,包括使用基因编辑和基因默化的新研究。
我们与其他三位分别位于三大洲的全球领导者所建立的国际精准儿童健康合作伙伴关系正在应对主要的儿童健康挑战,据信这是儿童医院围绕基因组学和儿童健康的首次重大全球性合作。
我们的儿童罕见病队列研究计划已经对 7,000 多位罕见病患者及其家人的 DNA 进行了测序,发现了新的突变情况,用以开发新的靶向疗法并将患者与临床试验紧密联系在一起。
紧急需求依然存在
美国国立卫生研究院目前仅对占比 6% 的申请予以资金支持,而且该领域的竞争也越来越激烈。
慈善支持会使一个非常强大的研究平台有能力提供::
- 大量的基因数据来识别未知的疾病驱动因素。
- 用于生物信息学分析和自动化药物发现的更大计算能力。
- 支持以为患者带来新的医疗设备。
- 更有力的转化研究计划和临床试验,使新疗法付诸实践。
我们拥有改变全世界人民的命运的计划、团队、文化和理念。我们需要的就是您的支持。
应对未知
预测未来事件和拯救生命的关键

在全球范围内,广大医生、公共卫生官员和患者们经常会“盲目行事”。
每天,必须在没有必要信息的情况下做出重要的健康决定。通过获取重要数据,我们可以真正了解疾病,并就如何最好地治疗和预防这些疾病做出明智的决定。
资源尤为稀缺。
新冠疫情的出现已经展现了医院达到收治极限且资源变得严重紧张的速度到底有多快。扩大提供者资源的可获得性和增加培训将使医疗保健系统能够更好地处理激增变化并为有最高需求的地区和家庭提供有效地帮助。
另一场危机将要出现。
就在我们努力应对当今疫情的破坏性影响之际,另一危机即将来临。做好准备尤为重要。拥有预测健康危机的工具且专家们做好应对准备,则意味着可以更快速地实施公共卫生战略。
连锁反应:改变全世界人民的命运
为什么世界卫生组织、疾病控制和预防中心和无数其他机构与波士顿儿童医院建立合作?一个多世纪以来,我们始终都在努力解决公共卫生危机——脊髓灰质炎、麻疹、埃博拉病毒。现如今,我们正处于增强老年人应对新冠病毒的免疫力以及为癌症和阿片类药物过量人群提供疫苗的紧要关头。
重要的是,我们正在为以下方面提供重要的专业知识::
- 为应对流行病、心理健康危机、肥胖症、霸凌以及正在影响儿童的许多其他重大问题方面提供信息和指导。
- 扩大儿童和家庭获得急救护理的机会,以及扩大对世界各地医护人员的健康教育。
- 倡导保护各地儿童和家庭的健康和福祉。
我们的 HealthMap 自动化平台会从全球收集、验证和交叉引用数据。HealthMap 的重要发现会以实时方式通知给决策者,包括世界卫生组织和疾病控制中心。
我们的计算健康信息学计划 (CHIP) 打破了信息孤岛,实现了医疗保健系统之间关键临床信息的安全共享。CHIP 改变了医生诊断和治疗患者的方式,并为主要健康问题提供重要的洞察力和策略。
OPENPediatrics 由波士顿儿童医院创建并在全球各个国家和地区使用,可以提供开放获取、循证在线培训,可以有效弥补健康教育的差距和改善医疗水平。
紧急需求依然存在
新冠病毒加剧了世界各地医疗保健系统所存在的问题。
我们可以通过以下方式应对今天的危机,同时为我们未来将要面临的危机做好准备:
- 加强生物医学信息学平台、监测系统和人工智能,以有效应对疾病的爆发。
- 支持遭受创伤的儿童,包括因疾病或暴力而失去父母的儿童。世界上有近四分之一的儿童生活在冲突或受灾地区。关键性的服务可以降低脆弱性并提高恢复能力。
- 为医护人员提供必要的培训和教育。
我们现在所采取的举措将决定未来所收获的结果。请加入我们。
引领潮流
在过去的 150 年里,波士顿儿童医院治愈的儿童疾病比任何其他医院都要多。现如今,波士顿儿童医院的专家们:
- 在儿科医院经营着世界上最大的研究企业,拥有 3,300 名科研人员。
- 提供 264 个专业临床项目,约有 1,700 名患者参加了积极开展的临床试验。
- 每年为超过 120 万次临床就诊的患者提供医疗服务。
- 为来自 100 多个国家/地区到波士顿儿童医院看诊的家庭提供支持。
- 运行着最大且最具竞争力的儿科培训计划。
- 比任何其他儿童医院所发表的研究论文都要多。
- 始终都在不懈努力,为儿童健康方面最严峻的挑战提供答案。

连锁反应:改变全世界人民的命运
波士顿儿童医院的开创性发现对全球儿童都产生了重要影响。以下是我们在如何继续引领医学变革突破方面的几个例子:
- 波士顿儿童医院的专家们发现了早产儿肺损伤的原因,这一创举在全球范围内挽救了超过 800,000 条生命。现如今,我们即将实现可以防止早产的基因和干细胞疗法。
- 波士顿儿童医院的专家们开启并塑造了小儿心脏病手术领域,成功完成了首次小儿心脏直视手术,然后又首次在子宫内成功完成了心脏介入手术。现如今,通过提供人工心脏瓣膜和其他随着儿童年龄增长而随之扩大的新型装置,我们的专家正在努力消除重复的心脏直视手术的需要。
在我们的大脑、思维和行为中心,神经病学、精神病学和发育医学的专家们正在共同努力对研究和医疗做出改变。早在婴儿 3 个月大时就可以预测出是否患有自闭症的能力,只是最近的众多进展之一。
从白血病的首次缓解到阻止肿瘤中血管的生长,我们的癌症与血液疾病中心改变了很多儿童的预后。现如今,我们正在努力提供可以改变儿童 T 细胞以识别和杀死癌细胞的治疗方法。
全国排名第一:这实际上意味着什么?
波士顿儿童医院连续八年被《美国新闻与世界报道》评为全美排名第一的医院。这个第一名的排名源于一系列衡量指标的数据(这些是最重要的结果数据)。患者的成功存活和健康成长:这是我们的非凡之处,也是我们机构的核心和灵魂所在。
最终分数也要由超过 15,000 名儿科专家的投票所决定,他们会把他们专业中病情最严重的孩子送到这里。在波士顿儿童医院,我们不仅在所有 10 个专业中均名列前茅;八年来,我们在这些领域中的领先地位也同样优于任何其他机构。 这就是为什么我们是世界儿童群体疑难复杂病症医疗目的地的原因所在。
在美国国立卫生研究院资助机构中排名第一:为什么?
主要源于“我们的优秀人才队伍、他们的卓越研究、我们的坚定承诺”。
几十年前,波士顿儿童医院始终都将研究放在首位,精心招募的霍华德休斯医学研究所的研究人员(这是基础科学领域的黄金标准)比我们同行的总和还要多。现如今,我们以与众不同的广度、深度和突破性进展为众多明星科学家们提供坚定的支持。
然而,要想消除儿童疾病,我们不能单靠政府的资助。NIH 并不支持可以推动改变生活新发现的大胆早期科学。为此,我们需要您的鼎力支持。
Heart
大胆创新,面对不可能客服的挑战,这一直是波士顿儿童医院心脏中心秉持的理念。自 80 多年前我们完成首例心内直视手术到今天利用线粒体治愈心肌,通过光线修补心脏中的孔洞,在妈妈的子宫内治疗孩子的心脏病,我们正在使用先进的基因疗法、细胞治疗和 3D 打印来改善全世界对微小心脏的关爱。
Faith 的故事
Faith 尚未出世就被诊断出患有肺动脉闭锁症,未来堪忧。虽然可在她出生后立即进行手术,使用称为分流管的合成管恢复肺部的血液流动,但这是种高危险的疗法。
在患有先天性心脏病的儿童中,植入分流管的新生儿患者的死亡率最高,而人工分流管本身就是问题的一部分。由于分流管缺乏活血管内部的专门细胞,因此经常会导致血栓,这些血栓对体质脆弱的患者来说很容易致命。
心脏中心医师、David Hoganson 博士对这种疗法并不满意。他坚持不懈地追求为患者提供更好的治疗方式,提出了一个解决方案:使用孩子自己的脐带静脉将血液输送到肺部。
Faith 出生时,Hoganson 博士进行了两次大胆的手术:第一次从脐带上细心分离出静脉,第二次将其连接至她的心脏。
Faith 不仅生存了下来,而且正在健康成长。据她妈妈说,现年两岁的她精力充沛,生活无拘无束。
波士顿儿童医院拥有全球首屈一指的儿科心脏中心。当其它人已无能为力时,我们仍会努力寻求答案。
请与我们合作。让我们透过您的捐赠,重写心脏病学,影像学和心脏外科的治疗规则,让孩子活的更好。
大脑

人类的大脑极其复杂,其中的连接比银河系中的星星还要多。一个孩子拼命想说话,但说不出来. 另一个孩子患有无法控制的癫痫病. 我们如何应对当今最棘手的脑部疾病?从自闭症和癫痫病到阿尔茨海默症和癌症,我们的神经科学家一直在努力攻克影响大脑和中枢神经系统方面最困难的挑战。 在这里,来自十几个学科的专家团队正在合作开创真正新颖的疗法。解决每个问题是他们的目标。
Jacob 的故事,癫痫病

Jacob 癫痫的每天都会发作多次。他很少上学,更无法参加体育运动。与三分之一的癫痫病患者一样,目前的抗癫痫药对 Jacob 的癫痫发作没有药效。 波士顿儿童医院癫痫遗传学计划主任、 Annapurna Poduri 博士正在使用斑马鱼模型研究 Jacob 这样的遗传性癫痫病患者。通过确定癫痫病的遗传原因,Poduri 博士及其团队正努力开发癫痫治疗新方法,让患者及其家人恢复正常生活。
透过科研人员、临床医生、政府和产业界坚定不移的奉献和合作,我们为预防或改善脑部疾病奠定了基础。例如:
-
我们在小鼠模型中证明了脊髓损伤或中风后的中枢神经系统神经的再生功能恢复。我们现在正在进行将这些研发成果转化到人体。
-
我们确定了大脑中的特定免疫细胞是导致神经退行性疾病(包括阿尔茨海默症)的关键因素。我们现在正使用下一代测序技术来区分这些细胞在不同环境中的运作以及开发降低其影响的方法。
-
使用脑电图 (EEG),我们发现自闭症可以在 婴儿3 个月大时就被预测出来,这远远早于自闭症行为症状的出现。我们正在评估哪些婴儿干预措施可以帮助改变这种疾病的发展。
透过您的支持,我们能改变会影响患者一生的复杂脑部疾病。您的帮助加快了我们神经科研的脚步,这将改变数百万人现在和未来的生活。
罕见病
罕见病并不罕见,全世界有 1.75 亿儿童患有这类疾病,三分之一会在 5 岁前死亡。我们致力于改变这一情况。来认识一下 Mason。
Mason's story

七岁的 Mason 及其家人从弗吉尼亚州开车到波士顿儿童医院接受 Suneet Agarwal 博士的治疗。Suneet Agarwal 博士为先天性角化病 (DC) 患者开创了一种“温和的”骨髓移植方法 - 这种极其罕见的遗传性疾病会导致染色体端粒缩短。由于这些保护性的染色体端粒“发生紊乱”,细胞最终无法分裂,导致危及生命的并发症,如器官衰竭和癌症。Agarwal 博士的骨髓移植方案不含放射线和化疗,使体弱的 DC 患者可以接受治疗。他也为受 DC 影响的患者建立了一个诊所,供医院的专家会诊。 “他非常关心病人。我可以随时向他发送电子邮件,他总会在几小时内回复我,”Mason 的妈妈说。
通过运用多种开创性基因疗法和全基因组测序,我们将科学假设转变为挽救生命的疗法。我们的曼顿孤儿疾病研究中心 (Manton Center for Orphan Diseases) 揭开了许多罕见病的谜团。以Vijay Sankaran 博士为例,他发现了先天性再生障碍性贫血的分子驱动因子,阐明了可以帮助成熟血细胞不断形成的治疗途径。
患者是我们最重要的资源。许多患者加入了我们的儿童罕见病群组研究计划,该计划通过对患有已知疾病、对标准治疗无反应的患者及其家人的基因组进行测序,来确定新的药物靶标。迄今为止,我们已经研究了 5,371 个外显子组/基因组,发现了一系列隐藏的突变 - 有些突变值得进一步研究,而另一些有可能透过利用现有药物进行治疗。
我们决心治疗无法治愈的罕见遗传疾病。通过您对罕见病研究的投资,您可以帮助我们进一步了解儿童疾病的复杂性,并为在没有治疗方法的患者提供希望。