Boston Children's.
Donde el mundo busca
respuestas.Pero ¿de dónde procedenesas respuestas?
Hemos puesto en marcha una iniciativa global para transformar la salud de los niños.
Necesitamos socios visionarios que quieran unirse a nosotros.
¿Cómo erradicamos las enfermedades infantiles?
¿Cómo erradicamos las enfermedades infantiles?
Cómo curar lo incurable
Hoy, millones de niños enfrentan enfermedades que no tienen cura; casi un tercio de ellos morirá antes de los 5 años. Estamos cambiando esto con nuevas terapias específicas.
Cómo predecir lo impredecible
¿Cómo prepararse para una condición que amenaza la vida de un solo niño o que puede impactar a millones? Estamos aprovechando el poder de los datos.
Cómo liderar el camino
Boston Children’s ha transformado la salud de los niños mundialmente. Ahora, estamos construyendo el futuro de la medicina pediátrica.
Primeros logros que cambiaron el mundo
Boston Children's ha desarrollado más curas para enfermedades infantiles que cualquier otro hospital.
Con el apoyo de socios visionarios como usted, continuaremos haciéndolo.
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1948
La primera remisión de la leucemia
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1949
La primera vacuna contra la polio
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1959
Salvando bebés prematuros
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1963
La primera vacuna contra el sarampión
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1983
El primer tratamiento eficaz de células falciformes
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1984
El primer método de terapia génica
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2001
The first fetal correction for HLHS
-
Today
Colabore con nosotros
Siempre está ahí, en el horizonte.
El próximo descubrimiento, el próximo avance, la próxima cura.
Hable con nuestro equipo sobre cómo podemos transformar el futuro de la salud infantil, juntos.
El siguiente gran descubrimiento podría ser la oportunidad que un niño está esperando.
Descubrimientos
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En las noticias
La historia de Denver
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Where the world comes for answers
Cómo curar lo incurable
Cómo aprovechar la naturaleza para ayudar a curar enfermedades
Los medicamentos biológicos están dando nuevas esperanzas a millones de personas.
Los medicamentos biológicos, intervenciones que imitan a las moléculas que están en la naturaleza, están revolucionando los tratamientos para muchas condiciones potencialmente mortales. Debido a que los medicamentos biológicos se dirigen a las causas subyacentes de las enfermedades usando estrategias de medicina de precisión, normalmente producen una mejor respuesta al tratamiento con menos efectos secundarios. Este campo de rápida expansión abarca un amplio espectro de técnicas innovadoras y emergentes, desde terapias genéticas hasta nuevas vacunas que previenen infecciones mortales.
Una transferencia más rápida de medicamentos biológicos del laboratorio a la clínica salvará vidas.
La obtención de los medicamentos biológicos desde el concepto inicial hasta la entrega puede llevar una década o más, tiempo que muchos niños enfermos simplemente no tienen. Debemos acelerar la investigación y llevar estas innovaciones al mercado más rápidamente. Para lograrlo, el apoyo filantrópico es vital.
Efecto dominó: cambiando vidas en todo el mundo
Entre los medicamentos biológicos más prometedores está la terapia génica. Recientemente, la FDA aprobó dos terapias génicas para la anemia falciforme, incluyendo una, Casgevy, que reinicia la producción de hemoglobina fetal y está basada en un trabajo de décadas hecho por científicos del Boston Children's. Lea la extraordinaria historia aquí.
Nuestro programa de terapia génica, uno de los más grandes del mundo, ha tratado a pacientes de todo el mundo mediante 22 ensayos clínicos de terapia génica que cambian vidas. Estos son solo algunos aspectos destacados:
Lanzamos un nuevo protocolo internacional de terapia génica para la adrenoleucodistrofia (ALD).
Fuimos de los primeros hospitales pediátricos del país en ofrecer terapia génica para la atrofia muscular espinal (SMA).
Y los expertos del Boston Children's curaron un trastorno inmunológico grave, la “enfermedad del niño burbuja”, con una novedosa terapia génica.
Hoy, estamos acelerando descubrimientos que tienen el potencial de ayudar a innumerables niños, incluyendo:
- poner fin a los tumores. Al principio de su carrera, Judy Lieberman, MD, PhD, descubrió que al insertar pequeños pedazos de ARN en las células creaba una fuerza poderosa para combatir enfermedades. Hoy, ella está aprovechando este descubrimiento para combatir muchos tipos de cánceres resistentes al tratamiento.
- proteger contra enfermedades infecciosas mortales. En bebés y niños pequeños, las infecciones causadas por el virus respiratorio sincitial (RSV), el neumococo y el estreptococo del grupo B pueden ser mortales. Richard Malley, MD, ha sido pionero en una nueva plataforma de vacunas para proteger a los más vulnerables.
- prevenir complicaciones potencialmente mortales. El trasplante de células madre puede curar algunos cánceres y enfermedades de la sangre, pero también conlleva un gran riesgo. Leslie Kean, MD, PhD, desarrolló un medicamento biológico que previene una complicación que con frecuencia es mortal, lo que dio lugar a la primera terapia aprobada por la FDA para este uso.
Siguen existiendo necesidades urgentes
Desde nuestro liderazgo global en ciencia básica hasta las profundas colaboraciones entre nuestros laboratorios pioneros y clínicas especializadas, Boston Children's está aprovechando el poder de los medicamentos biológicos para salvar vidas. Pero necesitamos colaboradores para cumplir la promesa de estas intervenciones para los millones de personas que esperan desesperadamente una cura.
El apoyo filantrópico apoya:
- investigaciones innovadoras sobre nuevas terapias biológicas.
- una cantidad crítica de datos para identificar y tratar las causas de las enfermedades.
- mayor capacidad de procesamiento informático para el análisis bioinformático y el descubrimiento de medicamentos.
- ensayos clínicos para llevar nuevas terapias hasta el final.
Juntos podemos cambiar vidas en todo el mundo.
Cómo predecir lo impredecible
Claves para pronosticar el riesgo y salvar vidas
En todo el mundo, los proveedores de atención médica a menudo “trabajan a ciegas.”
Todos los días se deben tomar decisiones médicas cruciales sin poder acceder a información vital. Examinando los resultados y otros datos esenciales en grandes poblaciones y en pacientes individuales, podemos comprender realmente las enfermedades y aplicar estrategias bien informadas para tratarlas.
La información actualizada al minuto es crucial.
El estado de un niño en cuidados intensivos puede cambiar muy rápidamente. El monitoreo tradicional exige que los clínicos hagan un seguimiento manual de muchas medidas, lo que da como resultado la pérdida de oportunidades para cambiar de rumbo antes de que la situación se vuelva urgente. Integrando múltiples fuentes de información, nuestros sistemas pueden alertar a los clínicos para que implementen antes intervenciones que salven vidas.
La predicción da lugar a la prevención.
La gran disponibilidad de datos médicos presenta formas novedosas de pensar en la prevención de condiciones o eventos potencialmente devastadores, desde una convulsión grave o un problema de salud mental agudo en una persona, hasta un brote de una enfermedad mortal a nivel mundial.
Efecto dominó: Cambiando vidas en todo el mundo
En Boston Children's, nuestros expertos están liderando una transformación digital en la salud y la atención médica. Colaborando con proveedores, universidades, agencias gubernamentales, la industria y filántropos, nos esforzamos por alterar enormemente la forma en que se trata a los pacientes individuales y cómo se desarrollan e implementan las estrategias médicas globales.
Estamos cambiando vidas de muchas maneras, incluyendo:
- el uso de dispositivos portátiles y algoritmos de datos para predecir y prevenir convulsiones en pacientes con epilepsia, una condición que afecta a 1 de cada 26 personas.
- el análisis de información genética detallada de recién nacidos sanos para determinar su probabilidad de desarrollar enfermedades mortales en el futuro.
- la aplicación de la inteligencia artificial (AI) para sintetizar datos individuales y a nivel poblacional y dar acceso en tiempo real, alertando a un clínico sobre el riesgo de suicidio de un niño y reportando a un experto en salud pública sobre el mejor planteamiento para una comunidad vulnerable.
El sistema de alerta temprana T3 (Tracking (seguimiento), Trajectory (recorrido) y Triggering (activación)), que es una creación de este hospital y se implementó en más de 100 hospitales, evalúa y predice constantemente el riesgo de un paciente en la ICU usando AI. Los clínicos reciben una alerta a la primera señal de problema, lo que les permite intervenir a tiempo.
Nuestro Programa de Informática Computacional en Salud (Computational Health Informatics Program, CHIP) está transformando la manera en que los médicos diagnostican y tratan a los pacientes y cómo los representantes de salud pública tratan las disparidades, permitiendo el intercambio seguro de información clínica crítica entre los sistemas de atención médica.
Nuestra plataforma automatizada HealthMap recopila, valida y compara datos de enfermedades infecciosas, reportando a la Organización Mundial de la Salud, los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades y otros responsables clave de la toma de decisiones sobre los brotes emergentes en tiempo real.
Siguen existiendo necesidades urgentes
Un equipo estelar. Liderazgo visionario. Nuevas ideas prometedoras. Todas son fundamentales, pero no son suficientes. Necesitamos colaboradores filantrópicos comprometidos.
Juntos podemos predecir y prevenir crisis, ahora y en el futuro:
- mejorando la detección de riesgos de enfermedades o condiciones para que las intervenciones puedan implementarse antes.
- invirtiendo en sistemas de información médica que orienten e informen a los clínicos, pacientes, expertos en salud pública y al público en general.
- fortaleciendo las plataformas informáticas biomédicas, los sistemas de vigilancia y la AI para responder eficientemente a los brotes de enfermedades y detener las pandemias antes de que comiencen.
Las medidas que adoptemos hoy determinarán los resultados del mañana.
Cómo liderar el camino
Durante más de 150 años, Boston Children's ha buscado incansablemente mejorar la salud no de un niño o de cien, sino de todos los niños. Hoy nosotros:
- operamos la empresa de investigación más grande del mundo en un hospital pediátrico.
- tenemos a más de 1,400 miembros del personal de maestros afiliados a Harvard.
- dirigimos 270 programas clínicos especializados.
- atendemos a pacientes en más de 1.2 millones de visitas clínicas cada año.
- apoyamos a las familias que vienen a Boston desde más de 100 países.
- dirigimos el programa de capacitación más grande y competitivo en pediatría.
- trabajamos incansablemente para dar respuestas a los retos más difíciles en salud infantil.
Efecto dominó: cambiando vidas en todo el mundo
Los avances en Boston Children's afectan a los niños de todo el mundo. Estos son solo algunos ejemplos de cómo transformamos la medicina:
Nuestros especialistas lanzaron el campo de la operación del corazón pediátrico cuando hicimos la primera operación a corazón abierto en un niño en 1938. Ahora, estamos reduciendo la necesidad de repetir las operaciones a corazón abierto al ser pioneros en válvulas artificiales que se expanden a medida que los niños crecen. Expertos en el Benderson Family Heart Center siguen liderando el campo, desde la reparación del corazón para bebés nacidos con un solo ventrículo, hasta modelos computacionales complejos para predecir resultados quirúrgicos e idear nuevas estrategias basadas en esas predicciones.
En nuestro Cancer & Blood Disorders Center, estamos dando un tratamiento que altera las células T de un niño para reconocer y destruir las células cancerosas.
En nuestro Brain, Mind & Behavior Center, que es un referente de la neurociencia básica y traslacional, estamos tratando retos como predecir el autismo en el primer año de vida, prevenir la aparición de la ansiedad y promover la regeneración nerviosa.
Somos los nro. 1 en recibir fondos de los Institutos Nacionales de Salud: ¿Por qué?
Nuestro cuerpo docente, su investigación, nuestro compromiso.
Hace décadas, Boston Children’s hizo de la investigación una prioridad: reclutó una gran cantidad de investigadores, más que todos nuestros compañeros juntos, quienes provenían del Instituto Médico Howard Hughes, los mejores en ciencia básica. Hoy, apoyamos rigurosamente a un amplio banco de científicos estelares con amplitud, profundidad y avances como ningún otro.
Sin embargo, para erradicar las enfermedades infantiles, no podemos depender únicamente de los fondos del gobierno. Los National Institutes of Health no respaldan los experimentos y pruebas científicas que llevan a los descubrimientos que cambian vidas. Y para esto, lo necesitamos a usted.
CORAZóN
La recuperación del músculo cardíaco con mitocondrias, la reparación de los orificios del corazón con luz y la cura de la enfermedad cardíaca en el vientre materno son innovaciones que sin duda parecían imposibles. Esta ha sido la filosofía del Centro de cardiología y cardiocirugía de Boston Children's desde que aquí se realizó la primera operación a corazón abierto hace más de 80 años. En la actualidad, empleamos terapias genéticas avanzadas, medicina celular y modelos informáticos 3D para mejorar el modo en que el mundo cuida de los corazones más pequeños.
La historia de Faith
Diagnosticada de atresia pulmonar antes incluso de nacer, Faith tenía un futuro sombrío. Si bien podía someterse a una intervención justo después nacer para restablecer el flujo sanguíneo a los pulmones mediante el uso de un tubo sintético llamado derivación, la cura era casi tan complicada como la enfermedad.
Los pacientes recién nacidos con derivaciones implantadas presentan uno de los índices de mortalidad más elevados entre los niños con cardiopatías congénitas, algo que en parte se debe a las derivaciones artificiales. Estas derivaciones carecen de las células especializadas que recubren los vasos sanguíneos vivos, por lo que suelen provocar coágulos sanguíneos que pueden resultar mortales en pacientes con un estado de salud frágil.
El Dr. David Hoganson, uno de los médicos del Centro de cardiología, no estaba satisfecho con esta respuesta. Incansable en su esfuerzo por ofrecer mejores resultados a sus pacientes, Hoganson ideó una solución sencilla y brillante: usar la vena del cordón umbilical de la niña para conducir la sangre a los pulmones.
Cuando Faith nació, Hoganson realizó dos intervenciones arriesgadas: la primera, para diseccionar cuidadosamente la vena del cordón umbilical y la segunda, para unirla al corazón.
Faith no solo sobrevivió, sino que está creciendo de forma saludable. Ahora tiene dos años y, según su madre, es un terremoto. Faith lleva una vida sin limitaciones.
El Centro de cardiología de Boston Children's es el mejor de su clase en el mundo. De esto no cabe duda. Cuando las familias han escuchado que no se puede hacer nada más, sobrepasamos los límites para identificar soluciones que se convertirán en el estándar de atención del futuro.
Colabore con nosotros. Juntos podemos cambiar las reglas de la atención cardíaca pediátrica, desde la adquisición de imágenes hasta la cardiología y la cirugía cardíaca. Este es un ejemplo de las innovaciones que tienen lugar cada día gracias a nuestros donantes.
CEREBRO
Con más conexiones que estrellas en la galaxia, el cerebro humano es extremadamente complejo. Desde el autismo y la epilepsia hasta el Alzheimer y el cáncer, nuestros neurocientíficos se esfuerzan por superar los desafíos más difíciles que afectan al cerebro y al sistema nervioso central. En nuestro centro, expertos en más de una docena de disciplinas colaboran para liderar enfoques realmente innovadores. Su objetivo es resolver los problemas que se observan en la clínica.
La historia de Jacob: epilepsia
Cada día, Jacob sufre múltiples convulsiones. Por esto, no suele asistir a la escuela y no puede practicar deportes. Al igual que un tercio de los pacientes con epilepsia, las convulsiones de Jacob no responden a los medicamentos antiepilépticos actuales. A solo unas cuadras del laboratorio de Nelson, la Dra. Annapurna Poduri, directora del Programa de Genética de la Epilepsia de Boston Children's, examina modelos de pez cebra de pacientes como Jacob que sufren epilepsias relacionadas con la genética. Mediante la definición de las causas genéticas de la epilepsia, Poduri y su equipo están trabajando para desarrollar nuevos enfoques específicos para el tratamiento de la epilepsia, con el objetivo de devolver la vida de los pacientes y sus familias.
El firme compromiso y el trabajo en equipo entre investigadores de laboratorio, médicos, académicos y colaboradores gubernamentales y de biotecnología ha sentado las bases para lograr avances que permitan prevenir o alterar el curso de las devastadoras enfermedades y trastornos cerebrales. Por ejemplo:
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Al fomentar la regeneración de los nervios del sistema nervioso central, hemos demostrado la recuperación funcional en modelos de ratones que sufrieron una lesión de la médula espinal o un accidente cerebrovascular. Ahora estamos estudiando formas de transferir estos hallazgos a estudios humanos.
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Hemos identificado células inmunes específicas en el cerebro que contribuyen decisivamente a las enfermedades neurodegenerativas, incluyendo el Alzheimer. Ahora estamos utilizando técnicas de secuenciación de última generación para distinguir cómo operan estas células en diferentes entornos y descubrir métodos para minimizar su impacto
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Mediante el uso electroencefalogramas (EEG), hemos descubierto que el autismo se puede predecir a los 3 meses de edad, mucho antes de la aparición de los síntomas conductuales. Ahora estamos evaluando realizar intervenciones en bebés que pueden ayudar a cambiar el curso de este trastorno.
Cambiar el rumbo de los trastornos y enfermedades cerebrales complejos que afectan a los pacientes durante toda su vida no es posible sin socios filantrópicos como usted. Puede ayudar a avanzar en la investigación neurocientífica que cambiará millones de vidas, ahora y durante muchos años.
ENFERMEDADES RARAS
Las enfermedades raras no son inusuales: 175 millones de niños de todo el mundo padecen una. Un tercio de ellos mueren antes de los 5 años. Nuestro objetivo es cambiar eso. Le presentamos a Mason.
La historia de Mason
A sus siete años, Mason y su familia manejan desde Virginia para recibir tratamiento en Boston Children's. El motivo de su viaje es el Dr. Suneet Agarwal, que fue pionero en el trasplante de médula ósea «suave» para pacientes con disqueratosis congénita (DC), una afección sufrida por una de cada millón de personas que causa telómeros acortados. Cuando estas tapas cromosómicas protectoras no desempeñan su función, las células eventualmente no se pueden dividir, lo que crea complicaciones potencialmente mortales, como insuficiencia orgánica y cáncer. La fórmula de trasplante de médula ósea del Dr. Agarwal no emplea radiación ni quimioterapia, lo que permite que los frágiles pacientes con DC puedan resistir el tratamiento. Con una dedicación incansable, el Dr. Agarwal estableció una clínica para que los pacientes afectados por DC puedan ser atendidos por especialistas de nuestro hospital. «Se preocupa mucho. Puedo enviarle un correo electrónico en cualquier momento y en cuestión de horas me responde», dice la madre de Mason.
Mediante el aprovechamiento de una gran cantidad de herramientas innovadoras, como la terapia génica y la secuenciación del genoma completo, convertimos hipótesis atrevidas en tratamientos que salvan vidas. En Manton Center for Orphan Diseases, estamos revelando los misterios que subyacen tras miles de enfermedades raras. Por ejemplo, el Dr. Vijay Sankaran identificó un impulsor molecular para la anemia Blackfan-Diamond que ha permitido el desarrollo de una ruta de tratamiento para ayudar a que se formen células sanguíneas maduras.
Nuestro recurso más importante son nuestros pacientes. Muchos se han unido a nuestra Iniciativa del Conjunto de Enfermedades Raras, que se ha diseñado para identificar nuevos objetivos farmacológicos mediante la secuenciación de los genomas de personas con enfermedades conocidas que no responden al tratamiento estándar y los de sus familias. Hasta ahora, hemos investigado 5371 exomas/genomas y hemos descubierto una avalancha de mutaciones ocultas: algunas merecen un estudio más profundo y otras son posibles candidatas para el tratamiento inmediato con medicamentos existentes.
Estamos decididos a desarrollar tratamientos para combatir afecciones genéticas raras que antes se consideraron intratables. Mediante la inversión en la investigación de enfermedades raras, puede ayudarnos a desentrañar la complejidad de las enfermedades infantiles y ofrecer esperanza donde antes no existía.