Boston Children's.
Donde el mundo busca
respuestas.Pero ¿de dónde procedenesas respuestas?
Hemos puesto en marcha una iniciativa global para transformar la salud de los niños.
Necesitamos socios visionarios que quieran unirse a nosotros.
PRIORIDADES DE INVESTIGACIÓN

Innovation
A medida que la pandemia de COVID-19 causa estragos en todo el mundo, ¿cómo rastreamos la propagación de la enfermedad y el impacto de las intervenciones en tiempo real? El pionero en la epidemiología digital John Brownstein, Ph. D., proporciona respuestas muy necesarias.

MEDICINA TRASLACIONAL
Manny arriesgó su vida para ayudar a encontrar una cura para su hermano y para millones de niños que sufren la misma enfermedad genética. ¿Cómo podemos acelerar esa cura?

EMERGENTE
La Dra. Elizabeth Wharff ha sido testigo de jóvenes con tendencias suicidas que han pasado días sentados en la sala de emergencias esperando una cama en un hospital psiquiátrico. Su solución está emergiendo como un modelo nacional de atención a los pacientes.

CORAZÓN
Diagnosticada de atresia pulmonar antes incluso de nacer, Faith tenía un futuro sombrío. El Dr. David Hoganson ideó una solución sencilla y brillante.

CEREBRO
Un niño desea desesperadamente hablar pero no puede, mientras que otro sufre ataques incontrolables. ¿Cómo podemos abordar las enfermedades cerebrales más severas de hoy en día?

ENFERMEDADES RARAS
Las enfermedades raras no son inusuales: 175 millones de niños de todo el mundo padecen una. Un tercio de ellos mueren antes de los 5 años. Nuestro objetivo es cambiar eso. Le presentamos a Mason.
PRIORIDADES DE INVESTIGACIÓN
INNOVACIÓN
A medida que la pandemia de COVID-19 causa estragos en todo el mundo, ¿cómo rastreamos la propagación de la enfermedad y el impacto de las intervenciones en tiempo real? El pionero en la epidemiología digital John Brownstein, Ph. D., proporciona respuestas muy necesarias.
MEDICINA TRASLACIONAL
Manny arriesgó su vida para ayudar a encontrar una cura para su hermano y para millones de niños que sufren la misma enfermedad genética. ¿Cómo podemos acelerar esa cura?
EMERGENTE
La Dra. Elizabeth Wharff ha sido testigo de jóvenes con tendencias suicidas que han pasado días sentados en la sala de emergencias esperando una cama en un hospital psiquiátrico. Su solución está emergiendo como un modelo nacional de atención a los pacientes.
CORAZÓN
Diagnosticada de atresia pulmonar antes incluso de nacer, Faith tenía un futuro sombrío. El Dr. David Hoganson ideó una solución sencilla y brillante.
CEREBRO
Un niño desea desesperadamente hablar pero no puede, mientras que otro sufre ataques incontrolables. ¿Cómo podemos abordar las enfermedades cerebrales más severas de hoy en día?
ENFERMEDADES RARAS
Las enfermedades raras no son inusuales: 175 millones de niños de todo el mundo padecen una. Un tercio de ellos mueren antes de los 5 años. Nuestro objetivo es cambiar eso. Le presentamos a Mason.
Primeros logros que cambiaron el mundo
Boston Children's ha desarrollado más curas para enfermedades infantiles que cualquier otro hospital.
Con el apoyo de socios visionarios como usted, continuaremos haciéndolo.

1948
La primera remisión de la leucemia
Sidney Farber era jefe de patología en Boston Children's en una época en la que el diagnóstico de la leucemia era sinónimo de sentencia de muerte. Pero su presentimiento de que el antifolato podría ser una cura para la leucemia linfoblástica aguda dio lugar a los primeros ensayos clínicos para demostrar que un medicamento podría tratar el cáncer. El trabajo de Farber ayudó a establecer el campo de la quimioterapia y nos aportó un futuro en el que entre el 80 y el 90 % de los niños con leucemia se curan.

1949
La primera vacuna contra la polio
Thomas Weller y su jefe, el gran virólogo John Enders, estaban llevando a cabo experimentos con la varicela cuando Weller agregó poliovirus a algunos frascos de cultivos sobrantes. Ninguna otra simple ocurrencia ha tenido tanta repercusión para la humanidad. El poliovirus creció, lo que abrió la puerta al desarrollo de vacunas contra la polio. Gracias a este descubrimiento, Weller, Enders y su colega Frederick Robbins recibieron el Premio Nobel y el desarrollo de la vacuna experimentó un gran auge.

1959
Salvando bebés prematuros
La Dra. Mary Ellen Avery se dio cuenta de que los pulmones inmaduros de los bebés prematuros carecían de surfactante, un material espumoso que disminuye la tensión superficial de los sacos de aire de los pulmones, lo que les permite volver a inflarse después de exhalar. Ella ayudó a identificar los componentes del surfactante, las células que lo producen y el momento en que se desarrolla en los pulmones del feto. También inspiró la investigación que convirtió su descubrimiento en un tratamiento. Millones de bebés prematuros ahora crecen sanos, gracias a la Dra. Avery.

1963
La primera vacuna contra el sarampión
John Enders le encargó a un joven adjunto que aislara el virus que causa el sarampión. Durante semanas, Peebles recopiló muestras de sangre de estudiantes enfermos en una escuela privada para niños cerca de Boston. Le decía a cada uno: «Joven, te encuentras en la frontera de la ciencia». La cepa de sarampión que Peebles finalmente aisló recibió el nombre del niño cuya sangre proporcionó el virus, David Edmonston. Todavía se usa en las vacunas contra el sarampión en todo el mundo.

1983
El primer tratamiento eficaz de células falciformes
Cuando era niña, Claudia De Pass pasaba más tiempo en el hospital que en la escuela debido a la enfermedad de células falciformes. Más tarde, se convirtió en la primera paciente con células falciformes en tomar hidroxiurea, un medicamento contra el cáncer sanguíneo propuesto por David Nathan, jefe de Hematología y Oncología de Boston Children's. El fármaco cambió la vida de Claudia y la de los pacientes de todo el mundo. En la actualidad, el Dr. David Williams es responsable de los ensayos clínicos de terapia génica que podrían curar la enfermedad de células falciformes para siempre.

1984
El primer método de terapia génica
En las décadas de los 60 y los 70, la idea de la terapia génica dio rienda suelta a la imaginación científica. No obstante, el proceso de transferir genes a un animal vivo no tuvo éxito entre los investigadores. El Dr. David Williams, ahora director científico de Boston Children's, trabajó bajo la orientación del Dr. David Nathan. Williams y su equipo realizaron experimento tras experimento. Finalmente, determinaron las condiciones de cultivo y los métodos para infundir células madre sanguíneas con genes extraños, y establecieron las primeras técnicas de terapia génica.

2001
La primera corrección fetal del HLHS
Los bebés con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (HLHS) cuentan con una sola cámara de bombeo y sufren limitaciones de por vida. Cuando el bebé de Jennifer y Henry Miller fue diagnosticado prenatalmente con esa afección, se pusieron en contacto con Wayne Tworetzky, director del Programa de Cardiología Fetal. Tworetzky propuso una solución atrevida: corregir el defecto en el útero. Jack Miller nació con un corazón sano. La suya fue la primera corrección fetal de HLHS que tuvo éxito. Ahora, Jack practica surf y juega al béisbol como cualquier otro adolescente.

Actualidad
Gracias a las contribuciones de generosos donantes, seguimos logrando avances en células falciformes, enfermedades raras, inmunodeficiencia, enfermedades cardiovasculares, autismo y otros miles de enfermedades y afecciones.
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1948
La primera remisión de la leucemia
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1949
La primera vacuna contra la polio
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1959
Salvando bebés prematuros
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1963
La primera vacuna contra el sarampión
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1983
El primer tratamiento eficaz de células falciformes
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1984
El primer método de terapia génica
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2001
The first fetal correction for HLHS
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Today
2 premios Nobel 9 ganadores del Premio Lasker (Nobel estadounidense) 4 becas MacArthur "Genius Grant" 17 investigadores/ex alumnos del HHMI Más subvenciones de NIH que cualquier institución pediátrica

Colabore con nosotros
Siempre está ahí, en el horizonte.
El próximo descubrimiento, el próximo avance, la próxima cura.
Hable con nuestro equipo sobre cómo podemos transformar el futuro de la salud infantil, juntos.
El siguiente gran descubrimiento podría ser la oportunidad que un niño está esperando.
Descubrimientos
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Noticias
Helen's Story
Helen Obando is the youngest person to ever participate in a clinical trial for Sickle Cell anemia. She hopes the gene therapy she's testing will lead to a cure.
Where the world comes for answers
INNOVACIÓN
Monitorear nuestro mundo en constante cambio para detectar las primeras señales de catástrofe no es una tarea sencilla, pero para John Brownstein, Ph. D., el Director de Innovación en Boston Children’s Hospital, es una ocupación que abarca toda la carrera profesional.
Durante más de una década, él y su equipo han explorado arduamente en Internet, para detectar posibles amenazas a la salud pública mundial mucho antes de que los pacientes se presenten en las salas de emergencia. Ahora, con el surgimiento de la pandemia de COVID-19, sus esfuerzos brindan a los gobiernos, a los investigadores y al público información crucial y oportuna.
Una de las plataformas principales del equipo es el Boston Children’s HealthMap: un centro de información automatizado que recopila, valida y crea referencias cruzadas de datos de muchas fuentes distintas, como los medios de noticias en línea y las redes sociales. El sistema ha detectado con éxito los brotes de ébola en África Occidental y la enfermedad pulmonar relacionada con el uso de cigarrillos electrónicos en los Estados Unidos, y fue el primero en detectar un aumento local de COVID-19 antes de su propagación mundial.

Ahora, Boston Children’s Hospital está adaptando el modelo probado y haciendo que empiece a funcionar a toda marcha. Desde el comienzo de la pandemia, el HealthMap ha influido en las decisiones tomadas por la Organización Mundial de la Salud y los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades. También ha beneficiado a los gobiernos de todo el mundo, sobre todo a aquellos de países en vías de desarrollo con capacidades limitadas para monitorear los brotes de enfermedades.
Para atender la creciente demanda de información, el equipo está expandiendo sus capacidades. Su colaboración puede garantizar que permanezcamos un paso adelante del desastre.
MEDICINA TRASLACIONAL
Una sola terapia nueva puede ayudar a millones de personas. En Boston Children's, hemos dedicado décadas a construir el grupo de investigadores de ciencias básicas más concentrado del mundo dedicado a curar las enfermedades infantiles. En la actualidad, nos esforzamos por reducir drásticamente el tiempo desde que se produce un descubrimiento revolucionario en el laboratorio hasta que se desarrollan los tratamientos que salvan vidas en la clínica.
Nuestros avances en células falciformes son un ejemplo de los notables resultados que pueden lograrse, así como de la necesidad de encontrar curas más rápido.
La historia de Manny

A los 21 años, Manny Johnson fue el primer paciente en probar una nueva terapia génica para combatir la enfermedad de células falciformes en Boston Children's. Las posibles complicaciones podían ser mortales, pero el tratamiento le ofreció la oportunidad de obtener una cura para la enfermedad que comparte con su hermano menor Aiden. «Quería probar cualquier tipo de innovación médica que pudiera mejorar su vida», comentó Manny. Con esta acción, es posible que Manny haya transformado, o incluso salvado, la vida de millones de personas en todo el mundo.
Las personas que sufren la enfermedad de células falciformes carecen de una proteína crítica para el transporte de oxígeno en sus glóbulos rojos. Sin esta proteína, los glóbulos rojos se deforman, causan dolor, anemia crónica y daños a los órganos. Esta enfermedad puede ser mortal. En 2008, el Dr. Vijay Sankaran y el Dr. Stuart Orkin, ambos investigadores de Boston Children's, hicieron un notable descubrimiento: el gen BCL11A desactiva la hemoglobina fetal, una forma valiosa de hemoglobina que no se deforma, pero que deja de producirse después del nacimiento. Sobre la base de este nuevo conocimiento, el Dr. David Williams, director científico de Boston Children's, diseñó una terapia génica que manipula el gen BCL11A para mantener el flujo de hemoglobina fetal. En 2018, se inició un ensayo revolucionario y Manny fue el primero en recibir el tratamiento. En la actualidad, continúa sano y sin síntomas.
Entre las paredes de nuestro centro, la acumulación de conocimiento sobre genética, células madre, neurociencia, biología celular y otros campos se ha combinado con innovaciones tecnológicas para producir nuevas aplicaciones clínicas que permiten avanzar la medicina, remodelar la atención médica y, lo más importante, salvar pacientes. Hemos forjado estrechos vínculos con socios académicos y de la industria.
Mediante la inversión en Cure Gap, el tiempo que pasa entre el descubrimiento y los ensayos clínicos puede reducirse significativamente para transformar los descubrimientos en más tratamientos. Esto nos permitirá celebrar muchas más historias como las de Helen y Manny.
EMERGENTE

«Los pasillos de las salas de emergencias estaban llenos de niños. Teníamos que encontrar una manera de abordar una crisis de salud mental emergente en el país».
Las lecciones aprendidas en la clínica pueden aportar soluciones al mundo. Por eso, cuando la Dra. Wharff se percató de que los jóvenes con tendencias suicidas pasaban largas horas en el servicio de psiquiatría de emergencias esperando el ingresado en hospitales psiquiátricos de todo el estado, hizo algo al respecto.
Elaboró un programa para que las familias pudieran acceder a los médicos especializados en salud mental en la sala de emergencias para una sesión intensiva. El objetivo consistía en orientar al niño y a la familia hacia la comprensión mutua de los hechos que motivaron la crisis suicida y proporcionar herramientas para evitar que vuelvan a producirse nuevas crisis.
«Los padres querían ser capaces de ayudar a sus hijos, de modo que les hemos aportado las habilidades que necesitaban», explicó la Dra. Wharff. Un ensayo aleatorizado de Boston Children's demostró que la tasa de hospitalización de adolescentes con tendencias suicidas que participaron en esta sesión se redujo casi a la mitad. Los jóvenes también respondieron bien a la atención ambulatoria. Los padres describieron este programa como la mejor atención médica que su hijo había recibido.
A continuación, la Dra. Wharf exportó su solución a otros lugares: implementó la sesión familiar en los departamentos de emergencias de California, Nueva York y Carolina del Norte. Este método generó resultados igualmente satisfactorios en clínicas de todos los tamaños y ubicaciones.
Ahora, la Dra. Wharf está trasladando este enfoque a las salas de emergencias de todo el país y está adaptando el modelo para su uso en las consultas de atención primaria.
«La cantidad de niños y adolescentes con tendencias suicidas en los Estados Unidos se ha disparado en la última década. Mi área de especialidad siempre ha sido la depresión. Mi interés en la prevención del suicidio surgió por necesidad».
La salud conductual se ha convertido en una de las principales crisis de salud de nuestros tiempos. A medida que Boston Children's desarrolla soluciones de salud mental innovadoras, aumenta la necesidad de compartir esas soluciones con urgencia a nivel nacional.
Su inversión y apoyo garantizan que los jóvenes reciban la atención que necesitan para desarrollarse en los próximos años.
CORAZÓN
La recuperación del músculo cardíaco con mitocondrias, la reparación de los orificios del corazón con luz y la cura de la enfermedad cardíaca en el vientre materno son innovaciones que sin duda parecían imposibles. Esta ha sido la filosofía del Centro de cardiología y cardiocirugía de Boston Children's desde que aquí se realizó la primera operación a corazón abierto hace más de 80 años. En la actualidad, empleamos terapias genéticas avanzadas, medicina celular y modelos informáticos 3D para mejorar el modo en que el mundo cuida de los corazones más pequeños.
La historia de Faith
Diagnosticada de atresia pulmonar antes incluso de nacer, Faith tenía un futuro sombrío. Si bien podía someterse a una intervención justo después nacer para restablecer el flujo sanguíneo a los pulmones mediante el uso de un tubo sintético llamado derivación, la cura era casi tan complicada como la enfermedad.
Los pacientes recién nacidos con derivaciones implantadas presentan uno de los índices de mortalidad más elevados entre los niños con cardiopatías congénitas, algo que en parte se debe a las derivaciones artificiales. Estas derivaciones carecen de las células especializadas que recubren los vasos sanguíneos vivos, por lo que suelen provocar coágulos sanguíneos que pueden resultar mortales en pacientes con un estado de salud frágil.
El Dr. David Hoganson, uno de los médicos del Centro de cardiología, no estaba satisfecho con esta respuesta. Incansable en su esfuerzo por ofrecer mejores resultados a sus pacientes, Hoganson ideó una solución sencilla y brillante: usar la vena del cordón umbilical de la niña para conducir la sangre a los pulmones.
Cuando Faith nació, Hoganson realizó dos intervenciones arriesgadas: la primera, para diseccionar cuidadosamente la vena del cordón umbilical y la segunda, para unirla al corazón.
Faith no solo sobrevivió, sino que está creciendo de forma saludable. Ahora tiene dos años y, según su madre, es un terremoto. Faith lleva una vida sin limitaciones.
El Centro de cardiología de Boston Children's es el mejor de su clase en el mundo. De esto no cabe duda. Cuando las familias han escuchado que no se puede hacer nada más, sobrepasamos los límites para identificar soluciones que se convertirán en el estándar de atención del futuro.
Colabore con nosotros. Juntos podemos cambiar las reglas de la atención cardíaca pediátrica, desde la adquisición de imágenes hasta la cardiología y la cirugía cardíaca. Este es un ejemplo de las innovaciones que tienen lugar cada día gracias a nuestros donantes.
CEREBRO

Con más conexiones que estrellas en la galaxia, el cerebro humano es extremadamente complejo. Desde el autismo y la epilepsia hasta el Alzheimer y el cáncer, nuestros neurocientíficos se esfuerzan por superar los desafíos más difíciles que afectan al cerebro y al sistema nervioso central. En nuestro centro, expertos en más de una docena de disciplinas colaboran para liderar enfoques realmente innovadores. Su objetivo es resolver los problemas que se observan en la clínica.
La historia de Jacob: epilepsia

Cada día, Jacob sufre múltiples convulsiones. Por esto, no suele asistir a la escuela y no puede practicar deportes. Al igual que un tercio de los pacientes con epilepsia, las convulsiones de Jacob no responden a los medicamentos antiepilépticos actuales. A solo unas cuadras del laboratorio de Nelson, la Dra. Annapurna Poduri, directora del Programa de Genética de la Epilepsia de Boston Children's, examina modelos de pez cebra de pacientes como Jacob que sufren epilepsias relacionadas con la genética. Mediante la definición de las causas genéticas de la epilepsia, Poduri y su equipo están trabajando para desarrollar nuevos enfoques específicos para el tratamiento de la epilepsia, con el objetivo de devolver la vida de los pacientes y sus familias.
El firme compromiso y el trabajo en equipo entre investigadores de laboratorio, médicos, académicos y colaboradores gubernamentales y de biotecnología ha sentado las bases para lograr avances que permitan prevenir o alterar el curso de las devastadoras enfermedades y trastornos cerebrales. Por ejemplo:
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Al fomentar la regeneración de los nervios del sistema nervioso central, hemos demostrado la recuperación funcional en modelos de ratones que sufrieron una lesión de la médula espinal o un accidente cerebrovascular. Ahora estamos estudiando formas de transferir estos hallazgos a estudios humanos.
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Hemos identificado células inmunes específicas en el cerebro que contribuyen decisivamente a las enfermedades neurodegenerativas, incluyendo el Alzheimer. Ahora estamos utilizando técnicas de secuenciación de última generación para distinguir cómo operan estas células en diferentes entornos y descubrir métodos para minimizar su impacto
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Mediante el uso electroencefalogramas (EEG), hemos descubierto que el autismo se puede predecir a los 3 meses de edad, mucho antes de la aparición de los síntomas conductuales. Ahora estamos evaluando realizar intervenciones en bebés que pueden ayudar a cambiar el curso de este trastorno.
Cambiar el rumbo de los trastornos y enfermedades cerebrales complejos que afectan a los pacientes durante toda su vida no es posible sin socios filantrópicos como usted. Puede ayudar a avanzar en la investigación neurocientífica que cambiará millones de vidas, ahora y durante muchos años.
ENFERMEDADES RARAS
Las enfermedades raras no son inusuales: 175 millones de niños de todo el mundo padecen una. Un tercio de ellos mueren antes de los 5 años. Nuestro objetivo es cambiar eso. Le presentamos a Mason.
La historia de Mason

A sus siete años, Mason y su familia manejan desde Virginia para recibir tratamiento en Boston Children's. El motivo de su viaje es el Dr. Suneet Agarwal, que fue pionero en el trasplante de médula ósea «suave» para pacientes con disqueratosis congénita (DC), una afección sufrida por una de cada millón de personas que causa telómeros acortados. Cuando estas tapas cromosómicas protectoras no desempeñan su función, las células eventualmente no se pueden dividir, lo que crea complicaciones potencialmente mortales, como insuficiencia orgánica y cáncer. La fórmula de trasplante de médula ósea del Dr. Agarwal no emplea radiación ni quimioterapia, lo que permite que los frágiles pacientes con DC puedan resistir el tratamiento. Con una dedicación incansable, el Dr. Agarwal estableció una clínica para que los pacientes afectados por DC puedan ser atendidos por especialistas de nuestro hospital. «Se preocupa mucho. Puedo enviarle un correo electrónico en cualquier momento y en cuestión de horas me responde», dice la madre de Mason.
Mediante el aprovechamiento de una gran cantidad de herramientas innovadoras, como la terapia génica y la secuenciación del genoma completo, convertimos hipótesis atrevidas en tratamientos que salvan vidas. En Manton Center for Orphan Diseases, estamos revelando los misterios que subyacen tras miles de enfermedades raras. Por ejemplo, el Dr. Vijay Sankaran identificó un impulsor molecular para la anemia Blackfan-Diamond que ha permitido el desarrollo de una ruta de tratamiento para ayudar a que se formen células sanguíneas maduras.
Nuestro recurso más importante son nuestros pacientes. Muchos se han unido a nuestra Iniciativa del Conjunto de Enfermedades Raras, que se ha diseñado para identificar nuevos objetivos farmacológicos mediante la secuenciación de los genomas de personas con enfermedades conocidas que no responden al tratamiento estándar y los de sus familias. Hasta ahora, hemos investigado 5371 exomas/genomas y hemos descubierto una avalancha de mutaciones ocultas: algunas merecen un estudio más profundo y otras son posibles candidatas para el tratamiento inmediato con medicamentos existentes.
Estamos decididos a desarrollar tratamientos para combatir afecciones genéticas raras que antes se consideraron intratables. Mediante la inversión en la investigación de enfermedades raras, puede ayudarnos a desentrañar la complejidad de las enfermedades infantiles y ofrecer esperanza donde antes no existía.
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